מרגרט סי. אוזלו, MD, PhD
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

יעילות ובטיחות של העברת גנים נגיפים הקשורים ל- Adeno ב- Valoctocogen Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניסוי GENEr3-8 שלב 1

MC Ozelo1, ג'יי מהלנגו2, KJ. פאסי3, א. גירמאש4, AD Leavitt5, מ 'לאפאן6, א. סימינגטון7, DV Quon8, ג'יי-ד. וואנג9, ק 'פרלינק11, ס 'צינור11, ב 'מדאן12, מפתח NS13, GF פירס14, ב 'אוהמוני15,16, ר קצמארק17,18, א לואל19, מ 'הואנג19, WY וונג19, ב 'קים19, קבוצת ניסוי GENEr8-1

1Hemocentro UNICAMP, המחלקה לרפואה פנימית, בית הספר למדעי הרפואה, אוניברסיטת קמפינס, קמפינס, ברזיל

2מרכז טיפול מקיף המופיליה, בית החולים האקדמי שרלוט מקסקה יוהנסבורג, אוניברסיטת וויטווטרסראן ו- NHLS, יוהנסבורג, דרום אפריקה

3בארטס ובית הספר לרפואה ורפואת שיניים בלונדון, לונדון, בריטניה

4מרכז לטיפול בהמופיליה, אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, ארצות הברית

5אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו, ארצות הברית

6המרכז להמטולוגיה, אימפריאל קולג 'בלונדון, לונדון, בריטניה

7בתי החולים של אוניברסיטת קיימברידג 'NHS Foundation Trust, קיימברידג', בריטניה

8מרכז טיפול אורתופדי המופיליה, לוס אנג'לס, ארצות הברית

9מרכז למחלות נדירות והמופיליה, בית החולים הכללי של ותיקי טאיצ'ונג, טאיצ'ונג, טייוואן, מחוז סין

10המחלקה לרפואה וסקולרית והמוסטזיס והמופיליה, בתי חולים אוניברסיטאיים לובן, לובן, בלגיה

11המחלקות לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית

12תומס NHS Foundation של Guy's & St. Thomas, לונדון, בריטניה

13מרכז לחקר הדם של UNC, אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, ארצות הברית

14יועץ עצמאי, לה ג'ולה, ארצות הברית

15אגודת המופיליה האירית, דבלין, אירלנד

16מכללת טריניטי, דבלין, אירלנד

17המחלקה לרפואת ילדים, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת אינדיאנה, מרכז IUPUI-Wells למחקר ילדים, אינדיאנפוליס, ארצות הברית

18המעבדה לגליקוביולוגיה, מכון הירשפלד לאימונולוגיה וטיפול ניסיוני, ורוצלב, פולין

19BioMarin Pharmaceutical Inc., נובאטו, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FVIII מעל 52 שבועות באוכלוסיית mITT

פעילות FVIII תוך שימוש במבחן הכרומוגני לחולים (N = 132) בניסוי GENEr3-8 שלב 1 שטופלו בעירוי יחיד של רלוקס פרבובץ ואלוקטוקוגן (6 x 1013 vg/kg). בשבועות 49–52, השינוי הממוצע (95% CI) מההתחלה בפעילות FVIII היה 41.9 (34.1–49.7) IU/dL (P <0.001), והחציון (Q1, Q3) השינוי מההתחלה היה 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

חליטות ABR ו- FVIII/שנה
שיעור דימום שנתי (ABR, לוח שמאל) ומספר חליטות FVIII לשנה (פאנל ימין) לאוכלוסיית ההתהפכות (n = 112) בניסוי GENEr8-1. עבור ABR, השינוי הממוצע (95% CI) היה ירידה של 4.1 (-5.3 עד -2.8) אירועי דימום מטופלים/שנה, ירידה של 83.8% מתחילת המחקר. השינוי הממוצע בחליטות לשנה עמד על 134 (-144 עד -124), ירידה של 98.6% מתחילת המחקר. לאחר עירוי הוגדר החל משבוע 4.
בְּטִיחוּת
שיעור דימום שנתי (ABR, לוח שמאל) ומספר חליטות FVIII לשנה (פאנל ימין) לאוכלוסיית ההתהפכות (n = 112) בניסוי GENEr8-1. עבור ABR, השינוי הממוצע (95% CI) היה ירידה של 4.1 (-5.3 עד -2.8) אירועי דימום מטופלים/שנה, ירידה של 83.8% מתחילת המחקר. השינוי הממוצע בחליטות לשנה עמד על 134 (-144 עד -124), ירידה של 98.6% מתחילת המחקר. לאחר עירוי הוגדר החל משבוע 4.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני