היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -14 של EAHAD

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

סטיבן וו פייפ, MD1, דוקטור למייקל רכט, דוקטורט2, מפתח נייג'ל S, MBChB3, פרנק WG ליבק, MD4, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן5, סוזן לטימור, RN6, פול ואן דר וולק, MD6, דוקטורט קתלינה פארלינק, דוקטורט7, ד"ר ד"ר מיכיאל קופנס8, ניאה אוקונל, תואר שלישי במ.ב.9, ק 'ג'ון פאסי, MBChB, דוקטורט10פיטר קמפמן, MD11, דוקטורט קרינה מאייר, דוקטורט.12, אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD13, גיא יאנג, MD14סדריק הרמנס, MD15יאן אסטרמרק, דוקטורט16, רוברט קלמרוט, דוקטורט17, ריצ'רד לימונס, דוקטורט18, ד"ר נתן ויסוושוואר19, שלי קרי קרי, MD20, ראשיד קזמי, MBBS21, אמילי סימינגטון, MBChB22, מיגל אסקובר, MD23, אסטבן גומז, MD24, רבקה קרוזה-ג'רס, MD, MPH25, אדם קוטובסקי, MD26ד"ר דוריס קווון, ד"ר27, מייקל וואנג, MD28, אליסון פ וילר, MD29, ד"ר איילין ק סוייר30, סטפני ורוויי30, ולרי קולטה, תואר שני30, דוקטורט נג'מנה באג'ווה, רוברט גוט, MD, PD30, וולפגנג מיסבאך, דוקטורט31

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן, ארה"ב

2אורגון אוניברסיטת בריאות ומדע, פורטלנד, אור, ארה"ב

3אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, צפון קרוליינה, ארה"ב

4Erasmus MC, המרכז הרפואי האוניברסיטאי, רוטרדם, הולנד

5מרכז להפרעות דימום וקרישה, בית החולים האוניברסיטאי Careggi, פירנצה, איטליה

6אוניברסיטאיר מיש סנטרום אוטרכט, הולנד

7המחלקה לרפואה וסקולרית והמוסטזיס והמופיליה, בתי חולים אוניברסיטאיים לובן, לובן, בלגיה

8המחלקה לרפואת כלי דם, אמסטרדם מדעי הלב וכלי הדם, המרכזים הרפואיים באוניברסיטת אמסטרדם, אוניברסיטת אמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

9המרכז הלאומי לקרישה, בית החולים סנט ג'יימס, דבלין, אירלנד

10מרכז המופיליה המלכותי בלונדון, בארטס ובית הספר לרפואה ורפואת שיניים בלונדון, לונדון, בריטניה

11Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

12המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

13אוניברסיטת קליפורניה סן דייגו, לה ג'ולה, קליפורניה, ארה"ב

14בית חולים לילדים לוס אנג'לס, בית הספר לרפואה Keck של אוניברסיטת דרום קליפורניה, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארה"ב

15Cliniques Universitaires Saint-Luc, Université Catholique de Louvain, בריסל, בלגיה

16בית החולים האוניברסיטאי סקונה, מלמו

17ויוואנטס קליניקום אים פרידריכסהיין, ברלין, גרמניה

18אוניברסיטת יוטה, סולט לייק סיטי, יוטה, ארה"ב

19אוניברסיטת דרום פלורידה, טמפה, פלורידה, ארה"ב

20אוניברסיטת ארקנסו למדעי הרפואה, ארה"ב, ארה"ב

21בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון קרן NHS; סאות'המפטון, בריטניה

22אוניברסיטת קיימברידג '- בית החולים אדדנברוק, קיימברידג', בריטניה

23מרכז מדע הבריאות של אוניברסיטת טקסס ביוסטון, יוסטון, טקסס, ארה"ב

24בית חולים לילדים של הפניקס, פיניקס ארה"ב

25Bloodworks Northwest, סיאטל, וושינגטון

26WNY BloodCare, ניו יורק, ארה"ב

27בית החולים האורתופדי בלוס אנג'לס, המרכז לטיפול במופיליה אורטופדית, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארה"ב

28מרכז המופיליה ופקקת באוניברסיטת קולורדו, הקריה הרפואית אנשוץ, אורורה, קולורדו

29המרכז הרפואי של אוניברסיטת ונדרבילט, נאשוויל, טנסי, ארה"ב

30uniQure BV, אמסטרדם, הולנד / uniQure Inc. Lexington, MA, ארה"ב

31בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

ביטוי FIX

איור זה מראה 1 מתוך 3 נקודות הקצה הראשוניות של המחקר, פעילות FIX ממוצעת וחציונית לכל המשתתפים 26 שבועות לאחר מינון עם 2 × 1013 gc / kg (N = 54). ביטוי ה- FIX היה חזק לאחר שלושה שבועות לאחר המינון ויציב בשבוע 3, עם ממוצע של 26%.

תמונה

מכיוון שמחקר זה לא כלל את המשתתפים עם נוגדנים מנטרלים (NAbs) ל- AAV, ניתן היה להעריך תוצאות למתאם בין NAbs ופעילות FIX. הציר האנכי הוא פעילות ה- FIX שנצפתה בשבוע 26 של אלו שקיבלו מנה מלאה של וקטור. חולים עם NAbs שאינם ניתנים לזיהוי הותוו בשעה 7 על הציר האופקי (שהיה סף הניתוח). הציר האופקי מציג את הכותרות של שאר המשתתפים בטווח עד 678. היה משתתף אחד שאינו מגיב שהיה לו כותרת> 3200, שאינו מוצג בסולם גרפי זה. לא היה מתאם נצפה של NAbs שהיו קיימים עם פעילות FIX עד כייל של 678.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים