נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -15 של EAHAD

בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B

בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
שעון
ניתוח סופי מהניסוי המרכזי בטיפול גנטי שלב 3 HOPE-B: יעילות ובטיחות במצב יציב יציב של Etranacogene Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית

ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B בטיפול גנטי

וולפגנג מיסבאך, MD
שעון
יעילות ובטיחות של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניתוח GENEr8-1 שנתיים

יעילות ובטיחות של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניתוח GENEr8-1 שנתיים

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות

ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות

ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

שעון

דגשים מהסדנה ה-16 של NHF בנושא טכנולוגיות חדשות והעברת גנים להמופיליה

סיכום והשלכות של שילוב AAV

סיכום והשלכות של שילוב AAV

פרדריק ד. בושמן, PhD
שעון
שבירת סבילות טרנסגנים באמצעות דיכוי חיסוני

שבירת סבילות טרנסגניות באמצעות דיכוי חיסוני

Valder R. Arruda, MD, PhD

שעון
מיקוד אנדותל סינוסואאלי

מיקוד אנדותל סינוסואאלי

אנטוניה פולנצי, MD, PhD

שעון

דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש

ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

סטיבן וו. צינור, ד"ר
שעון
דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'

דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'

סטיבן וו. צינור, ד"ר
שעון
מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי בווירוסים הקשורים לאדנו

מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי בווירוסים הקשורים לאדנו

בן ג'יי סמלסון-ג'ונס, MD, PhD

שעון
ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze

ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

שעון

דגשים מהקונגרס השנתי ה-28 של ESGCT

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

דניאלה צזנה, דוקטורט
שעון
התגברות על חסינות קיימת נגד AAV כדי להשיג העברת גנים בטוחה ויעילה במסגרות קליניות.

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV להשגת העברת גנים בטוחה ויעילה בהגדרות קליניות.

ג'וזפה רונזיטי, דוקטורט

שעון
טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך

טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך

אלסיו קנטורה, דוקטורט

שעון
עדכון נוכחי של ניסויים קליניים על תרפיה גנטית להמופיליה

עדכון נוכחי של ניסויים קליניים על תרפיה גנטית להמופיליה

וולפגנג מיסבאך, MD

שעון

נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

יעילות ובטיחות של העברת גנים נגיפים הקשורים ל- Adeno ב- Valoctocogen Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניסוי GENEr3-8 שלב 1

יעילות ובטיחות של העברת גנים נגיפים הקשורים ל- Adeno ב- Valoctocogen Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניסוי GENEr3-8 שלב 1

מרגרט סי. אוזלו, MD, PhD

שעון
דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

דייוויד ליליקראפ, MD, FRCPC

שעון
תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

שעון
האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון

נקודות עיקריות מהקונגרס הווירטואלי של EAHAD 2021

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
אפיון התמדה וקטורית הקשורה לנגיף אדנו לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה דוגמן כלב

אפיון התמדה וקטורית הקשורה לנגיף אדנו לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה דוגמן כלב

פול באטי, MBBS, PhD

שעון
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD

שעון
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

פרנק WG ליבק, דוקטורט

שעון
מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)

מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

שעון

תדרוך ועידת אש

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

ברברה א. קונקל, ד"ר

שעון
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

שעון
נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.

נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

ברברה א. קונקל, ד"ר

שעון

תקצירי ועידת ISTH

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

לינדסי א. ג'ורג ', ד"ר

שעון
מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

תוצאות גנום וקטורי לטווח הארוך ותוצאות אימונוגניות של העברת גנים AAV FVIII בהמופיליה דגם כלב

פול באטי, MBBS, PhD

שעון
טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

פרטימה צ'ודרי, MRCP, FRC Path

שעון
תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

פול באטי, MBBS, PhD

שעון

תדריכים של ועידת WFH

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

ג'ון פאסי, מ.ב.ש., PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

שעון

סיכומי ועידת ASGCT

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי

שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי
 

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

שעון
פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B

פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

שעון
ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV

ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

שעון

כיסוי ועידה מאורלנדו

כיסוי ועידה מאורלנדו, המציג ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.

הרוויח CME CREDIT

כיסוי כנסים - בשידור חי מאורלנדו 2019

עדכונים אחרונים על ניסויים קליניים לגנטיות בהמופיליה B
נתוני בטיחות ויעילות לטווח הארוך מניסויים לטיפול גנטי בהמופיליה מספקים אופטימיות
ביטוי ארוך טווח של אירועי העברת גנים FVIII עם שילוב AAV ואירועי שילוב וקטורי בהמופיליה
גישות חדישות לטיפול במנופיליה בגנים בהתפתחות פרה-קלינית
נוגדנים קיימים נגד AAV והשלכות לטיפול בגמופיליה
עתיד הטיפול במנופיליה בגנים
מתכוננים לאישור טיפולי גנים להמופיליה

הבהרה מהסדנה ה -15 של NHF בנושא טכנולוגיות חדישות והעברת גנים להמופיליה

שהוצג על ידי: דייוויד ליליקראפ, ד"ר וגלן פ. פירס, ד"ר
13-14 בספטמבר 2019 • וושינגטון הבירה

תמונה

כיסוי הכנסים מ- ISTH 2019 במלבורן

כיסוי הכנסים מ- ISTH 2019 במלבורן, בו מופיעים ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.

הרוויח CME CREDIT

כיסוי כנסים - ISTH 2019 במלבורן

מחקר ALTA: טיפול בגני SB-525 במבוגרים עם המופיליה A
שכיחות של נוגדני AAV מבעיות קיימות והשלכות לטיפול בגנים בהמופיליה.
תוצאות הניסויים AMT-060 ו- AMT-061 טיפול גנטי בחולים עם המופיליה B
תוצאות ראשוניות של שלב 1/2 מחקר אלטה: טיפול גנטי SB-525 במבוגרים עם המופיליה A
מעקב לשנה אחת אחר חולים עם המופיליה B לאחר העברת ג'ין SPK-9001
העברת גנים AMT-061 במבוגרים עם המופיליה B: תוצאות מוקדמות של ניסוי שלב 2 ב
המצב הנוכחי של טיפולי גנים להמופיליה
FLT180a: וקטור AAV מהדור הבא להמופיליה B
ביטוי יציב של FIX: תוצאות עדכניות של ניסוי AMT-060 טיפול גנטי בחולים עם המופיליה B.
פקטור VIII מבוסס וקטור מבוסס Lentiviral ו- Factor IX טיפול בגנים בפרימטים שאינם אנושיים
Valoctocogene Roxaparvovec טיפול גנטי AAV לחולים עם המופיליה A: תוצאות חדשות
מתבונן קדימה בטיפול גנטי להמופיליה

אדם ברחוב - ISTH 2019 במלבורן

צפו כמשתתפים בקונגרס ISTH 2019 במלבורן, אוסטרליה, דנו בתגובותיהם למושב בנושא טיפול גנטי בהמופיליה.

תיאטרון מוצרים- ISTH 2019 מלבורן

צפו בעוד פלורה פייוונדי, MD, PhD ו- K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH מכריזו על השקת הטיפול בגנט במופיליה: יוזמה לחינוך ISTH

פוסטר סקר בסיסי

פוסטר

כרזה הוצגה בקונגרס ISTH 2019
ראשון, 7 ביולי • 18:30 - 19:30
תקציר / פוסטר #: PB1724
מלבורן, אוסטרליה

בתחילת 2019 ארגון ISTH קבוצה של מומחים בעלי שם עולמי מקהילת המופיליה העולמית, במטרה לפתח סקר לזיהוי צרכים חינוכיים שלא הושגו ספציפיים לטיפול גנטי בהמופיליה. הסקר הופץ באופן מקוון לקהל בינלאומי. התוצאות הראו שרבים זקוקים לחינוך רב יותר על יסודות הטיפול בגנים והבנה טובה יותר של טיפול בגנים כגישת טיפול בהמופיליה A ו- B.

 

צפה בכרזה

מפת דרכים חינוכית

מפת הדרכים החינוכיות של ISTH - הנחיית חינוך לעתיד
מכין אותך לענות על שאלות קריטיות אלה


תמונה
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני