תדרוך ועידת אש
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.
וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט
נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.
סטיבן וו. צינור, ד"ר
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b
סטיבן וו. צינור, ד"ר
מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה
ברברה א. קונקל, ד"ר
תקצירי ועידת ISTH
ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A
לינדסי א. ג'ורג ', ד"ר
תוצאות גנום וקטורי לטווח הארוך ותוצאות אימונוגניות של העברת גנים AAV FVIII בהמופיליה דגם כלב
פול באטי, MBBS, PhD
טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)
פרטימה צ'ודרי, MRCP, FRC Path
תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב
פול באטי, MBBS, PhD
תדריכים של ועידת WFH
התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B
סטיבן וו. צינור, ד"ר
מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A
ג'ון פאסי, מ.ב.ש., PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
סיכומי ועידת ASGCT
מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII
סטיבן וו. צינור, ד"ר
שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי
גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט
ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV
גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט
כיסוי ועידה מאורלנדו
כיסוי ועידה מאורלנדו, המציג ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.
כיסוי כנסים - בשידור חי מאורלנדו 2019






