התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה

שיקולים עיקריים:
התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה

הוקלט בשידור חי כסימפוזיון לווין של יום שישי שקדם לפגישה והתערוכה השנתית של ASH

אדו-וקטורים ויראליים משויכים (AAV)

לינדזי ג'ורג ', MD

קלטת ביטוי AAV

לינדזי ג'ורג ', MD

העברת גנים של AAV להמופיליה

לינדזי ג'ורג ', MD

בטיחות לטווח קצר

לינדזי ג'ורג ', MD

עמידות ההבעה

לינדזי ג'ורג ', MD

אופטימיזציה של Transgene

ברברה א. קונקל, ד"ר

FIX וריאנט פדובה

ברברה א. קונקל, ד"ר

SPK-9001

ברברה א. קונקל, ד"ר

ניסויים שוטפים של AAV המופיליה B

ברברה א. קונקל, ד"ר

AAV5-FVIII

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

BMN 270- נתונים ל -4 שנים

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

המופיליה מתמשכת ניסויים בטיפול גנטי

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

ניסוי שלב 1/2 בגירוקטוקוגן Fitelparvovec

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

SPK8011 AAV-FVIII שלב 1/2 ניסיון

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

BAY 2599023 שלב 1/2 ניסיון

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

נתיב AAV לקראת ביטוי FVIII

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

ביופסיות חיות מ- AAV-FVIII

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

מחקרי כלבים של העברת גנים בתיווך AAV

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

דיון בפאנל: הצגת אפשרות לטיפול גנטי בחולה

גלן פ 'פירס, ד"ר, ברברה א' קונקל, ד"ר, לינדזי ג'ורג ', ד"ר, אלפונסו יוריו, ד"ר

טיפול גנטי טומן בחובו הבטחה רבה לאנשים עם מגוון רחב של מצבים, כולל סוגי סרטן, איידס, סוכרת, מחלות לב והמופיליה. גישה חדשנית זו לטיפול משנה גנים בתוך תאי הגוף כדי לעצור את המחלה. 

טיפול גנטי מנסה להחליף או לתקן גנים מוטציה ולהפוך תאים חולים ליותר ברורים למערכת החיסון. המופיליה A ו- B עוברת בתורשה כחלק מתבנית רצסיבית המקושרת ל- X. גנטיקה של המופיליה כוללת גנים המצויים בכרומוזום X, ונדרש רק גן פגום אחד כדי להוביל להפרעת דימום זו. 

טיפולי תאים וגנים עדיין בבדיקה, אך התוצאות מבטיחות. ניסויים קליניים הראו הצלחה, ומינהל המזון והתרופות (FDA) אישר סוג אחד של טיפול בתאים. בשלנו שיקולים מרכזיים: התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה בהובלת גלן פ 'פירס, אנו דנים בסקירה כללית של המחלה, המצב הנוכחי של טיפול גנטי ועוד.