הבהרה מהסדנה ה -15 של NHF בנושא טכנולוגיות חדישות והעברת גנים להמופיליה

הבהרה מהסדנה ה -15 של NHF בנושא טכנולוגיות חדישות והעברת גנים להמופיליה

שהוצג על ידי: דייוויד ליליקראפ, ד"ר וגלן פ. פירס, ד"ר
13-14 בספטמבר, 2019 • וושינגטון הבירה

תמונה


מבוא
מוגש על ידי ד"ר ליליקראפ

אתגרים הקשורים ל- AAV ככלי להעברת מעברים טיפולים
מוגש על ידי ד"ר פירס

הנחיות ה- FDA להתפתחות קלינית של המופיליה גנטית
מוגש על ידי ד"ר פירס

עדכון מחקרים קליניים לגורם טיפול בגורם IX
מוגש על ידי ד"ר ליליקראפ


עריכת גנים וטיפול מבוסס תאים להמופיליה
מוגש על ידי ד"ר פירס



מבט קדימה באופטימיות
מוגש על ידי ד"ר פירס

עדכון מחקרים קליניים לגורם טיפול בגורם VIII
מוגש על ידי ד"ר ליליקראפ


טיפולים גנטיים מהדור הבא עבור המופיליה
מוגש על ידי ד"ר ליליקראפ

תגובה למשלוח וקטורי של AAV
מוגש על ידי ד"ר ליליקראפ


הרחבת טיפול גנטי לילדים עם המופיליה
מוגש על ידי ד"ר ליליקראפ