התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B
הבהרה מהוועידה הווירטואלית WFH 2020

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

סטיבן וו. צינור,1 וולפגנג מיסבאך,2 אנט פון דונגגלסקי,3 אדם גירמז,4 קרינה מייר,5 מישאל קופנס,6 פיטר קמפמן,7 רוברט קלמרוט,8 רוג'ר שוטגנס,9 נייג 'ס קי,10 סוזן לטימור,11 מייקל רכט,12 אסטבן גומז,13 ג'יאנקרלו קסטמן,14 איילין ק סוייר,12 רוברט גוט,12 פרנק WG לייבק15

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארה"ב

2בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

3אוניברסיטת קליפורניה סן דייגו, סן דייגו, ארה"ב

4אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, ארה"ב

5המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

6המרכז הרפואי האקדמי, אמסטרדם, הולנד

7Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

8ויוונטס קליניקום, ברלין, גרמניה

9המרכז הרפואי האוניברסיטאי, אוטרכט, הולנד

10אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, ארה"ב

11אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, ארה"ב

12uniQure biopharma BV, Lexington, MA, ארה"ב

13בית חולים לילדים של הפניקס, פיניקס ארה"ב

14Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

15המרכז הרפואי של אוניברסיטת ארסמוס, רוטרדם, הולנד

נקודות נתונים מרכזיות

תרשים זה מסכם את העיצוב למחקרים שבדקו הן AMT-060 והן AMT-061 (etranacogene dezaparvovec). שני המחקרים כללו גברים עם המופיליה B ורמות FIX ≤ 2%. החומרה הקלינית התבססה על טיפול מונע FIX או ≥ 4 דימומים בשנה או ארתרופתיה המופילית. אף כי נוכחות AAV5 NAbs היוותה קריטריון הרחקה לניסויים AMT-060, נמצא כי 3 משתתפים בקבוצת המינון הנמוך היו בעלי כותרות ניתנות לגילוי לפני תחילת המינון, ללא השפעה על הבטיחות או היעילות. כתוצאה מכך, הימצאותם של AAV5 NAbs לא היוותה קריטריון הרחקה לניסויים AMT-061. AMT-060 נבדק בשתי מנות ואילו AMT-2 נבדק בגובה הגבוה ביותר מבין שני המנות.

חולים במנה נמוכה ובקוהורטים במינון גבוה הראו עלייה תלויה במינון ומתמשכת בביטוי ה- FIX עד 4 שנים, עם ממוצע של 5% בקבוצת המינון הנמוך ו -7.5% בקבוצת המינון הגבוה. בנוסף, המטופלים הראו ירידה מתמשכת בשימוש ב- FIX. מתוך 9 המשתתפים שהשתמשו במניעת טיפול במניעת תרופות עם כניסת המחקר, 8 היו ללא טיפול מונעי FIX לאחר המעקב האחרון.

חולים שטופלו בעירוי בודד של AMT-061 הראו עלייה מתמשכת ברמות הפעילות של ה- FIX למשך 52 שבועות. רמת הפעילות הממוצעת של ה- FIX עבור שלושת המשתתפים לאחר שנה של מעקב הייתה בתחום המרפא התפקודי של 3%. כל שלושת המשתתפים חוו גם הפחתה בשימוש ב- FIX והפסיקו את השימוש השגרתי במניעה.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים