תקצירי ועידה

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII
נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר1פרנצ'סקה פרנטה, MD2, מוריאל רייס3, שרה וויגמן4, קלאודיה לאנג5, מנואלה בראון5, וליזה א 'מייקלס6

1המחלקות לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

2באייר, באזל, שוויץ

3באייר, סאו פאולו, ברזיל

4באייר, וופרטל, גרמניה

5באייר, ברלין, גרמניה

6באייר, וויפני, ניו ג'רזי

נקודות נתונים מרכזיות

תמונה

בשלב מתמשך של שלב 1/2, עם מציאת מינונים, חולים מתאימים נרשמו ברצף לשלושה קבוצות מינון (0.5, 1 ו -2 x 1013 גרם לק"ג) לקבל עירוי תוך ורידי יחיד של BAY 2599023, עם מינימום שני חולים לכל מנה. חולים יעקבו אחר חמש שנים בסך הכל כדי להעריך את הבטיחות והיעילות.

תמונה

נתון זה מסכם את תגובת ה- FVIII (תוך שימוש בבדיקה הכרומוגנית) עבור חולים שקיבלו עירוי יחיד של BAY 2599023 עד לניתוק הנתונים ב- 26 באוקטובר 2020. 6 המטופלים שקיבלו 3 הקבוצות הראו ביטוי מתמשך של FVIII תלוי במינון מעל 40 –80 שבועות של מעקב.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

הוצג על ידי ברברה א. קונקל, ד"ר

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

הוצג על ידי סטיבן וו. פיפ, ד"ר

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

הוצג על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

הוצג על ידי דייוויד ליליקראפ, ד"ר

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

הוצג על ידי תיירי וונדן דרישה, דוקטורט

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

הוצג על ידי פלורה פייבנדי, ד"ר, דוקטורט

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

הוצג על ידי גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט