מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A
הבהרה מהוועידה הווירטואלית WFH 2020

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

ק. ג'ון פאסי, מ.ב., ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH1; סביטה רנג'אראן, MBBS, FRCP, FRCPath2; נינה מיטשל, מ.ב., BChir3; וויל לסטר, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; אמילי סימטון, BSc, MBBS, MRCP, FRCPath5; בלה מדן, מרפאת, FRCP, FRCPath6; מייקל לאפן, DM, FRCP, FRCPath7; כריס ב. ראסל, דוקטורט3; מינג'ין לי, MSc3; בנימין קים, ד"ר מ.פיל3; גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט8; Wing Wing Yen Wong, MD3

1בארטס ובית הספר לרפואה ורפואת שיניים בלונדון, לונדון, בריטניה

2בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון, סאות'המפטון, בריטניה

3ביומרין פרמצבטיקה בע"מ, נובאטו, קליפורניה, ארה"ב

4בתי חולים אוניברסיטאיים Birmingham NHS Foundation Trust, בירמינגהם, בריטניה

5בתי חולים אוניברסיטת קיימברידג 'NHS Foundation Trust, קיימברידג', בריטניה

6קרן NHS של גיא וסנט תומאס, לונדון, בריטניה

7המרכז להמטולוגיה, המכללה האימפריאלית לונדון, לונדון, בריטניה.

8יועץ, לה ג'ולה, קליפורניה, ארה"ב

נקודות נתונים מרכזיות

תרשים זה משמאל מסכם את מינון הקוהורט ל- BMN 270 (valoctocogene roxaparvovec). שני החולים במינונים הנמוכים ביותר (2X612 ו- 2 על 1013 vg / kg) לא הראו ביטוי מספיק ל- FVIII. תוצאות המחקר נבדקות עבור 13 החולים בשני קבוצות המינון הגבוהות יותר: 2 על 7 על 613 vg / kg (6E13) ו- 6 על 4 x 1013 vg / kg (4E13). מאפייני קו הבסיס של כל 15 המטופלים מוצגים בצד ימין. ראוי לציין כי 14 מתוך 15 חולים טיפלו בטיפול מונע בתחילת הדרך, עם שיעור מדמם שנתי ממוצע (ABR) של 6.5.

חולים בשני קבוצות המינון הראו הפחתה משמעותית ב- ABR שנמשכה עד 4 שנים לאחר העירוי בקבוצת 6E13 ו -3 שנים בקבוצה 4E13. ה- ABR הממוצע המצטבר הופחת ב- 95% ל -0.8 בקבוצה 6E13 וב- 93% ל -0.9 בקבוצה 4E13. לא היו דימומים ספונטניים בשנה 4 עבור 6 מתוך 7 משתתפים בקבוצת 6E13 ובשנה 3 עבור 5 מתוך 6 משתתפים בקבוצה 4E13. כל המשתתפים נותרים ללא טיפול מונעי FVIII.

חולים בשני קבוצות המינון (2E6 בירוק, 13E4 בצהוב) הראו עלייה במינון, תלויים במינון ברמות הפעילות של ה- FVIII במשך 13 שבועות בקבוצת 208E6 ו -13 שבועות בקבוצת 156E4 (בהתבסס על הניתוח הכרומוגני). ממוצע רמות ה- FVIII היו בדרך כלל גבוהות יותר עבור קבוצת המינון הגבוהה יותר (n = 13), והגיעו לשיא של 7% -70% במהלך שבועות 80 עד 16, ואחריה ירידה איטית. ממוצע רמות ה- FVIII בקבוצת המינון התחתון (n = 52) הגיעו לשיא של 6% -20% באותה תקופה, ואחריה גם ירידה איטית.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני