Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

05 דצמבר 2020

נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

תמצית סקירה

אנט פון דרייגלסקי, דוקטורט, פארם ד¹, ד"ר ד"ר אדם ג'ירמש², ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן³, נייג'ל ס. קי, MD^4,5, סוזן יו. לאטמור, RN⁶פרנק ווג לייב, דוקטורט⁷, וולפגנג א.מיסבאך, MD⁸, דוקטור למייקל רכט, דוקטורט⁹, אסטבן גומז, MD¹⁰, רוברט גוט, MD, דוקטורט¹¹, וסטיבן וו. פייפ, MD¹²

¹המחלקה לרפואה, המחלקה להמטולוגיה / אונקולוגיה, UC סן דייגו בריאות, סן דייגו, קליפורניה

²אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, קליפורניה

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

⁴אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, צ'אפל היל, צפון קרוליינה

⁵החטיבה להמטולוגיה, אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'אפל היל, צ'אפל היל, צפון קרוליינה

⁶אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או

⁷המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

⁸מרכז המופיליה, בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

⁹אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או

¹⁰בית החולים לילדים של פיניקס, פיניקס, אריזונה

¹¹uniQure Inc, לקסינגטון, MA

¹²אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

הניסוי הקליני שלב 2B ל- AMT-061 (etranacogene dezaparvovec) תוכנן כמחקר פתוח עם זרוע אחת. מנה אחת של AAV5-Padua hFIX הוזרקה לשלושה משתתפים במינון של 3x2¹³ gc / kg. נקודת הסיום העיקרית הייתה פעילות FIX לאחר 6 שבועות ומשך המעקב היה 5 שנים. נוגדנים מנטרלים קיימים ל- AAV5 לא היו קריטריון להדרה.

נקודת הסיום העיקרית של פעילות FIX ≥ 5% לאחר 6 שבועות לאחר העירוי הושגה אצל כל 3 המשתתפים. פעילות ה- FIX הממוצעת לאחר שנתיים הייתה 2%, ופעילות ה- FIX הייתה יציבה משנה 44.2 לשנה 1. במשך שנתיים, 2 או 2 משתתפים לא זכו לדמם או להשתמש בתרכיז FIX. למשתתף השלישי היו 2 חליטות של טיפול תחליפי ב- FIX עבור חשד אחד ודימום מאושר אחד.