טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

05 דצמבר 2020

נקודות עיקריות מהפגישה והתערוכה השנתית של ASH

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

תמצית סקירה

פרנק WG ליבק, דוקטורט¹, דוקטורט קרינה מאייר, דוקטורט², ד"ר מיכיאל קופנס³פיטר קמפמן, MD⁴, רוברט קלמרוט, דוקטורט⁵, רוג'ר שוטגנס, דוקטורט, תואר שני, MSc⁶, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן⁷, ד"ר ארהרד זייפריד, ד"ר⁸, יואכים שוובל⁹, הלווארד בוניג^1,10, איילין KK סוייר, דוקטורט¹¹וולפגנג א.מיסבאך, MD¹²

¹המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

²המחלקה להמטולוגיה, אוניברסיטת חרונינגן, המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

³המרכז הרפואי של אוניברסיטת אמסטרדם, אוניברסיטת אמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

⁴Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

⁵המחלקה לרפואה פנימית, רפואת כלי דם והמוסטזולוגיה, ויוואנטס קליניקום אים פרידריכסהיין, ברלין, גרמניה

⁶ואן קרבלדקליניק, המרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט, אוניברסיטת אוטרכט, אוטרכט, הולנד

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

⁸מכון פרנקפורט, שירות הדם הגרמני של הצלב האדום באדן וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

⁹מכון פרנקפורט, שירות הדם של הצלב האדום הגרמני באדן-וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

¹⁰בית הספר לרפואה של אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון

¹¹uniQure Inc., לקסינגטון, MA

¹²אוניברסיטסקליניקום פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות מידע

איור זה מסכם את תכנון המחקר לשלב 1/2 של AMT-060. המחקר היה בעל תווית פתוחה עם העלאת המינון. קבוצה 1 (n = 5) קיבלה עירוי יחיד במינון של 5x10¹² gc / kg וקוהורט 2 (n = 5) קיבלו עירוי יחיד במינון של 2x10¹³ gc / kg. משך המעקב הוא 5 שנים עבור קבוצה 1 ו -4.5 שנים עבור קבוצה 2.

במהלך 5 שנים (עוקבה 1) ו- 4.5 שנים (עוקבה 2) של מעקב, פעילות FIX אנדוגנית ממוצעת הייתה 5.2% (רווח בר סמך 95% 2.0-8.4) בקבוצת 1 ו -7.4% (רווח בר סמך 95% 4.2-10.6) בקוהורט 2. פעילות ה- FIX הייתה תלויה במינון ויציבה במהלך תקופת המעקב של שתי הקבוצות. ערכים בסוגריים מייצגים פעילות FIX ממוצעת לאורך זמן. כלולים רק ערכים לפחות 10 ימים לאחר מתן רכז FIX האחרון.