טיפול גנטי בהמופיליה - תדרוך כנסים

עדכונים על שלושה ניסויים קליניים מתמשכים במבוגרים עם המופיליה B חמורה

סטיבן וו. צינור, ד"ר

תוצאות מ-B-LIEVE, מחקר שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180a AAV בחולים עם המופיליה B

גיא יאנג, ד"ר

פינוי מהיר של וקטור בעקבות העברת גנים FVIII בתיווך AAV בניסוי שלב I/II של SPK-8011 באנשים עם המופיליה A

בנג'מין ג'יי סמלסון ג'ונס, MD, PhD

שיפורים באיכות החיים הקשורה לבריאות אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית לאחר קבלת טיפול גנטי Etranacogene Dezaparvovec

סטיבן וו. צינור, ד"ר

קשר בין FVIII המיוצר על ידי טרנסגן לבין שיעורי דימום שנתיים לאחר העברת גנים עם Valoctocogene Roxaparvovec: תוצאות מ- Gener2-8

ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec

סטיבן וו. צינור, ד"ר

הבהרת המנגנון שמאחורי אי התאמה של בדיקת פקטור VIII שמקורה ב-AAV

אנה שטרנברג, דוקטורט

משלוח של CRISPR/Cas9 mRNA LNPs לתיקון מחיקה קטנה בגן FVIII בעכברים המופיליה A

Chun-Yu Chen, PhD

חזרה למעלה

אני מסכים עם תנאים ו מדיניות הפרטיות

אודות

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני