טיפול גנטי בהמופיליה - תדרוך כנסים

קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

סטיבן וו. צינור, ד"ר

טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך

אלסיו קנטורה, דוקטורט

דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'

סטיבן וו. צינור, ד"ר

עדכון נוכחי של ניסויים קליניים על תרפיה גנטית להמופיליה

וולפגנג מיסבאך, MD

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

דניאלה צזנה, דוקטורט

תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV כדי להשיג העברת גנים בטוחה ויעילה במסגרות קליניות

ג'וזפה רונזיטי, דוקטורט

יעילות ובטיחות של העברת גנים נגיפים הקשורים ל- Adeno ב- Valoctocogen Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניסוי GENEr3-8 שלב 1

מרגרט סי. אוזלו, MD, PhD

חזרה למעלה

אודות

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני