טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -14 של EAHAD

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

פרנק WG ליבק, דוקטורט¹, דוקטורט קרינה מאייר, דוקטורט², ד"ר ד"ר מיכיאל קופנס³פיטר קמפמן, MD⁴, רוברט קלמרוט, MD⁵, רוג'ר שוטגנס, דוקטורט, תואר שני, MSc⁶, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן⁷, ד"ר ארהרד זייפריד, ד"ר⁸, ד"ר יואכים שוובל⁹, דוקטור הלווארד בוניג^1,10, ד"ר איילין ק. סוייר¹¹וולפגנג מיסבך, דוקטורט¹²

¹המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

²המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

³המרכז הרפואי האוניברסיטאי באמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

⁴Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

⁵ויוונטס קליניקום, ברלין, גרמניה

⁶ואן קרבלדקליניק, המרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט, אוניברסיטת אוטרכט, אוטרכט, הולנד

⁷Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

⁸מכון פרנקפורט, שירות הדם הגרמני של הצלב האדום באדן וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

⁹מכון פרנקפורט, שירות הדם הגרמני של הצלב האדום באדן וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

¹⁰אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון

¹¹uniQure Inc., לקסינגטון, MA

¹²בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FIX שנמשכה במשך 4.5–5 שנים בשתי קבוצות מינון
הפחתות מתמשכות בדימומים ושימוש FIX משוער

פעילות FIX שנמשכה במשך 4.5–5 שנים בשתי קבוצות מינון

AMT-060 ניתנה במינונים של 5x10¹² gc / kg (קבוצה 1, N = 5) ו- 2x10¹³ gc / kg (קבוצה 2, n = 5). במהלך 5 שנים (עוקבה 1) ו- 4.5 שנים (עוקבה 2) של מעקב, פעילות FIX אנדוגנית ממוצעת הייתה 5.2% (רווח בר סמך 95% 2.0-8.4) בקבוצת 1 ו -7.4% (רווח בר סמך 95% 4.2-10.6) בקוהורט 2. פעילות ה- FIX הייתה תלויה במינון ויציבה במהלך תקופת המעקב של שתי הקבוצות. ערכים בסוגריים מייצגים פעילות FIX לאורך זמן. כלולים רק ערכים לפחות 10 ימים לאחר מתן רכז FIX האחרון.

הפחתות מתמשכות בדימומים ושימוש FIX משוער

המניעה הופחתה והופסקה במשך 12 שבועות אם פעילות ה- FIX נשמרה על ≥ 2%; * נתוני עוקבה 2 לשנה 5 מייצגים 6 חודשים. תיקון, גורם IX

בשתי קבוצות המינון הטיפול הממוצע ב- ABR ו- FIX ירד בחדות בשנה הראשונה לאחר העירוי ונשאר נמוך בשנים שלאחר מכן. בקבוצת 1, השימוש ב- FIX הופחת ב -84% ו- ABR ב -55% לאחר 5 שנים ביחס לרמות לפני הטיפול. עבור קבוצה 2, השימוש ב- FIX ו- ABR הופחתו ב ~ 100% לאחר 4.5 שנים לאחר העירוי.