טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -14 של EAHAD

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

פרנק WG ליבק, דוקטורט1, דוקטורט קרינה מאייר, דוקטורט2, ד"ר ד"ר מיכיאל קופנס3פיטר קמפמן, MD4, רוברט קלמרוט, MD5, רוג'ר שוטגנס, דוקטורט, תואר שני, MSc6, ד"ר ג'יאנקרלו קסטמן7, ד"ר ארהרד זייפריד, ד"ר8, ד"ר יואכים שוובל9, דוקטור הלווארד בוניג1,10, ד"ר איילין ק. סוייר11וולפגנג מיסבך, דוקטורט12

1המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

2המרכז הרפואי האוניברסיטאי חרונינגן, חרונינגן, הולנד

3המרכז הרפואי האוניברסיטאי באמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

4Rigshospitalet, קופנהגן, דנמרק

5ויוונטס קליניקום, ברלין, גרמניה

6ואן קרבלדקליניק, המרכז הרפואי האוניברסיטאי אוטרכט, אוניברסיטת אוטרכט, אוטרכט, הולנד

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, פירנצה, איטליה

8מכון פרנקפורט, שירות הדם הגרמני של הצלב האדום באדן וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

9מכון פרנקפורט, שירות הדם הגרמני של הצלב האדום באדן וירטמברג-הסן, פרנקפורט, גרמניה

10אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון

11uniQure Inc., לקסינגטון, MA

12בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FIX שנמשכה במשך 4.5–5 שנים בשתי קבוצות מינון
AMT-060 ניתנה במינונים של 5x1012 gc / kg (קבוצה 1, N = 5) ו- 2x1013 gc / kg (קבוצה 2, n = 5). במהלך 5 שנים (עוקבה 1) ו- 4.5 שנים (עוקבה 2) של מעקב, פעילות FIX אנדוגנית ממוצעת הייתה 5.2% (רווח בר סמך 95% 2.0-8.4) בקבוצת 1 ו -7.4% (רווח בר סמך 95% 4.2-10.6) בקוהורט 2. פעילות ה- FIX הייתה תלויה במינון ויציבה במהלך תקופת המעקב של שתי הקבוצות. ערכים בסוגריים מייצגים פעילות FIX לאורך זמן. כלולים רק ערכים לפחות 10 ימים לאחר מתן רכז FIX האחרון.
הפחתות מתמשכות בדימומים ושימוש FIX משוער

המניעה הופחתה והופסקה במשך 12 שבועות אם פעילות ה- FIX נשמרה על ≥ 2%; * נתוני עוקבה 2 לשנה 5 מייצגים 6 חודשים. תיקון, גורם IX

בשתי קבוצות המינון הטיפול הממוצע ב- ABR ו- FIX ירד בחדות בשנה הראשונה לאחר העירוי ונשאר נמוך בשנים שלאחר מכן. בקבוצת 1, השימוש ב- FIX הופחת ב -84% ו- ABR ב -55% לאחר 5 שנים ביחס לרמות לפני הטיפול. עבור קבוצה 2, השימוש ב- FIX ו- ABR הופחתו ב ~ 100% לאחר 4.5 שנים לאחר העירוי.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים