טיפול גנטי בהמופיליה - תדרוך כנסים

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

ברברה א. קונקל, ד"ר

תוצאות גנום וקטורי לטווח הארוך ותוצאות אימונוגניות של העברת גנים AAV FVIII בהמופיליה דגם כלב

פול באטי, MBBS, PhD

תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

פול באטי, MBBS, PhD

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

ג'ון פאסי, מ.ב.ש., PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

הועלה על ידי לינדסי ג'ורג ', MD

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

חזרה למעלה

אני מסכים עם תנאים ו מדיניות הפרטיות

אודות

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני