טיפול גנטי בהמופיליה - תדרוך כנסים

סיכום והשלכות של שילוב AAV

פרדריק ד. בושמן, PhD

מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי של נגיף Adeno-Associated

סטיבן וו. צינור, ד"ר

קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

סטיבן וו. צינור, ד"ר

ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'

סטיבן וו. צינור, ד"ר

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

דניאלה צזנה, דוקטורט

מיקוד אנדותל סינוסואאלי

Valder R. Arruda, MD, PhD

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV כדי להשיג העברת גנים בטוחה ויעילה במסגרות קליניות

ג'וזפה רונזיטי, דוקטורט

חזרה למעלה

אני מסכים עם תנאים ו מדיניות הפרטיות

אודות

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני