תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec
דגשים מהאסיפה השנתית ה-25 של ASGCT

תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec

מוגש על ידי: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

סטיבן וו. פייפ1, פרנק WG Leebeek2, מיכאל רכט3, נייג'ל ס. קי4, ג'יאנקרלו קסטמן5, דיוויד קופר6, רוברט גוט6, ריקרדו דולמטש6, יניאן לי7, פול אי מונהאן7, וולפגנג מישבך8

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן
2Erasmus MC, המרכז הרפואי האוניברסיטאי, רוטרדם, הולנד
3אוניברסיטת אורגון לבריאות ומדע, פורטלנד, או
4אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, צפון קרוליינה
5מרכז להפרעות דימום וקרישה, בית החולים האוניברסיטאי Careggi, פירנצה, איטליה
6uniQure Inc., לקסינגטון, MA
7CSL Behring, מלך פרוסיה, הרשות הפלסטינית
8בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FIX מתמשכת עד 18 חודשים

פעילות FIX חד-שלבית עבור חולים קשים בינוני (N=10) וקשים (N=44) שקיבלו עירוי etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) במינון של 2x1013 gc/kg בניסוי שלב 3 HOPE-B. ניתוח זה כלל מטופלים עם וללא AAV5 נוגדנים מנטרלים (NAbs).

פעילות תיקון (%) דומה לנבדקים עם ובלי NAbs קיימים ל-AAV5

פעילות FIX במצב אחד בקו הבסיס וב-18 חודשים לאחר העירוי עבור חולים עם וללא AAV5 NAbs קיימים. עם נוגדנים הוגדר כבעל טיטר של יותר מגבול הגילוי (LOD). ללא נוגדנים הוגדר כבעל טיטר של פחות או שווה ל-LOD.

פרופיל בטיחות עקבי

פרופיל הבטיחות של etranacogene dezaparvovec לאחר 18 חודשים היה עקבי עם הנתונים שהוצגו בעבר. תופעות הלוואי השכיחות ביותר הקשורות לטיפול (TRAE) שהתרחשו ביותר מ-10% מהחולים היו עלייה ב-ALT (17%), כאבי ראש (15%), מחלות דמויות שפעת (13%) ותגובות הקשורות לעירוי (13% ).

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני