וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

FW לייביק1, וו. מיסבאך2, מ 'רכט3, מפתח NS4, ס. לאטימור3, ג 'קסטמן5, EK סוייר6,7, ד 'קופר6,7, ו' פריירה6,7, צינור SW8, חוקרי HOPE-B

1המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

2בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

3אוניברסיטת בריאות ומדע באורגון, פורטלנד, ארצות הברית

אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, ארצות הברית

5מרכז להפרעות דימום וקרישה, בית החולים האוניברסיטאי Careggi, פירנצה, איטליה

6uniQure BV, אמסטרדם, הולנד

7uniQure Inc, לקסינגטון, ארצות הברית

8אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FIX בחולים עם ובלי AAV5 נטרול נוגדנים

במחקר HOPE-B, 23 מתוך 54 משתתפים ראשוניים היו בעלי כותרות נוגדן AAV5 (Nabs) נטרול הניתנות לגילוי בתחילת המחקר, וניתן היה להעריך תוצאות המתאימות בין NAbs לבין פעילות FIX. הציר האנכי הוא פעילות ה- FIX שנצפתה במשך 6 חודשים של אלה שקיבלו מנה מלאה של וקטור. חולים עם NAbs שאינם ניתנים לגילוי שורטטו ב -7 בציר האופקי (סף המבחן). הציר האופקי מציג את הכותרות של המשתתפים האחרים בטווח של 7–700. היה משתתף אחד שאינו מגיב והיה לו כותרת> 3200, שאינה כלולה. כפי שמוצג בתרשים, פעילות FIX הייתה דומה בקרב משתתפים עם ובלי NAbs קיימים ל- AAV5 עד כייל של 678.

אירועים שליליים מניסוי HOPE-B
טבלה זו ממחקר HOPE-B מציגה תופעות לוואי בעקבות עירוי טרנסגני לחולים עם (n = 23) וללא (n = 31) נוגדנים מנטרלים AAV5 (NAbs) בתחילת המחקר. בדומה לרמות ה- FIX, לא היה הבדל ברור ב- AE עבור מטופלים עם AAV5 NAbs ובליהם.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני