נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021
תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי
FW לייביק1, וו. מיסבאך2, מ 'רכט3, מפתח NS4, ס. לאטימור3, ג 'קסטמן5, EK סוייר6,7, ד 'קופר6,7, ו' פריירה6,7, צינור SW8, חוקרי HOPE-B
1המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד
2בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה
3אוניברסיטת בריאות ומדע באורגון, פורטלנד, ארצות הברית
אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, ארצות הברית
5מרכז להפרעות דימום וקרישה, בית החולים האוניברסיטאי Careggi, פירנצה, איטליה
6uniQure BV, אמסטרדם, הולנד
7uniQure Inc, לקסינגטון, ארצות הברית
8אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית
תוכן קשור
סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תוצאות לטווח הארוך: עמידות ובטיחות
מוגשת על ידי פרופ 'מרגרט סי. אוזלו, MD, PhD ...
מכשולים והזדמנויות
מוצג על ידי פרנק WG Leebeek, MD, PhD ...
תמיכה בחולים, ייעוץ לחולים ומעקב
בהגשת לינדסי א 'ג'ורג', MD ...
טיפול גנטי ל- FVIII
מוגש על ידי ק. ג'ון פאסי, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
עדכון יעילות הניסויים הקליניים
מוגש על ידי גיא יאנג, MD ...
Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה
בהגשת ברברה א. קונקל, MD ...
טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו
מוגש על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים
הוצג על ידי תיירי ואנדן דרישה, דוקטורט ...
טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות
בהגשת גלן פ 'פירס, MD, PhD ...
היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים
בהגשת סטיבן וו. פייפ, MD ...
היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים
בהגשת דיוויד ליליקראפ, MD ...
פודקאסטים