תוצאות מ-B-LIEVE, מחקר שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180a AAV בחולים עם המופיליה B
דגשים מהקונגרס ה-30 של ISTH

תוצאות מ-B-LIEVE, מחקר שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180a AAV בחולים עם המופיליה B

מוגש על ידי: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארצות הברית

ג'י יאנג1, P. Chowdary2, ס' ברטון3, ד.יי3, פ 'פראנטה3

1בית החולים לילדים לוס אנג'לס, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת דרום קליפורניה קק, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארה"ב, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארצות הברית
2בית החולים Royal Free, לונדון, אנגליה, בריטניה
3Freeline, Stevenage, אנגליה, בריטניה

 

נקודות נתונים מרכזיות

רמות FIX

רמות FIX עבור 3 החולים הראשונים עם המופיליה B שקיבלו טיפול גנטי FLT180a AAV במחקר שלב 1/2 B-LIEVE. ערכי FIX הם מבדיקה חד-שלבית במעבדה מרכזית; קו מקווקו אופקי הוא הגבול התחתון של ביטוי FIX רגיל (50 IU/dL). נכון ל-23 במאי 2022, קיצוץ הנתונים, רמות FIX היו 93, 92 ו-80 ביום המחקר 77, 56 ו-36 עבור חולים 1, 2 ו-3, בהתאמה.

FIX ורמות ALT במקביל

רמות FIX (אדום) ו-ALT (צהוב) עבור 3 החולים שקיבלו מינון של FLT180a במחקר B-LIEVE. שלושה שבועות לאחר עירוי FLT180a, המטופלים החלו בקורס מצומצם של קורטיקוסטרואידים פומיים וקורס קצר של טקרולימוס פומי כטיפול מונע כדי למזער תגובות חיסוניות הקשורות לוקטור. קווים מנוקדים אנכיים הם עירוי FIX אקסוגניים מניעתי המתקבלים בימים לאחר עירוי FLT180a.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני