שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי
הבהרה מהאסיפה השנתית ה- 23 של ASGCT

שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי

ג'ונתן ה. פולי1, ארלד שאהו1, אליסון דיין1, רוז שרידן1, רבקה אלדה1, ת'ורולד גאי1ג'ני מקינטוש2, האטי אולרטון1, סופי וויליאמס1, רומואלד קורבאו1, הלן ג'ונס2, נתן דייויס2, אנדרו דבנפורט2, דיוויד בריגס3, עמית נתוואני2

1Freeline, Stevenage, בריטניה

2אוניברסיטת קולג 'לונדון, לונדון, בריטניה

3NHS דם והשתלה, בירמינגהם, בריטניה

נקודות נתונים מרכזיות

עד 70% מהחולים עם המופיליה עשויים לבטא נוגדנים המונעים טיפול עם וקטורי AAV לטיפול גנטי. מחקר זה מראה כי ניתן להשתמש בפלסמפרזיס לסינון כפול (DFPP) כדי להפחית את כותרות הנוגדנים המנטרלים AAVS3 (NAb) כדי להתאים לקריטריונים של זכאות לניסוי.

תוצאות מחולים עם או בלי מחזורי DFPP רצופים המשתמשים במבחן עיכוב הולכת לוציפראז בהיר (BL-TIA). מחזורים רצופים היו יעילים יותר מאשר מחזורים לא רצופים בהפחתת טטרי Nab. ניתוח רגרסיה ניבא כי 5 מחזורים יפחיתו את טיטר ה- AAVS3 NAb המתחיל ב -94%, מה שיאפשר טיפול ב -60% מהמטופלים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים