שיפורים באיכות החיים הקשורה לבריאות אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית לאחר קבלת טיפול גנטי Etranacogene Dezaparvovec
דגשים מהקונגרס ה-30 של ISTH

שיפורים באיכות החיים הקשורה לבריאות אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית לאחר קבלת טיפול גנטי Etranacogene Dezaparvovec

מוגש על ידי: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, United States

ר' איצלר1, ג'יי מילר2, ר' רובסון2, פ. מונהאן3, ס 'צינור4

1CSL Behring, מלך פרוסיה, הרשות הפלסטינית, ארה"ב, מלך פרוסיה, פנסילבניה, ארצות הברית
2מחקר קליני של אוורסט, ליטל פולס, ניו ג'רזי, ארה"ב, ליטל פולס, ניו ג'רזי, ארצות הברית
3CSL Behring, מלך פרוסיה, הרשות הפלסטינית, ארה"ב, מלך פרוסיה, פנסילבניה, ארצות הברית
4אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן, ארצות הברית

 

 

נקודות נתונים מרכזיות

נקודות קצה מדווחות של מטופל HOPE-B (PRO).

נקודות הקצה המדווחות על ידי המטופל, הן משניות והן חקרניות, הוערכו כחלק מהניסוי הקליני HOPE-B. שני מכשירים צוינו מראש כנקודות קצה משניות של הניסוי, שניהם שאלונים גנריים שאינם ספציפיים למחלה המופיליה: השאלון הבינלאומי לפעילות גופנית (iPAQ) ו-EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). בנוסף, הניסוי כלל מספר מכשירי PRO אשר צוינו מראש כנקודות קצה אקספלורטיביות.

Hem-A-QoL: שיפורים נשמרו ב-2

שיפורים בציון הכולל של Hem-A-QoL שנראה לאחר שנה 1 נשמרו לאחר שנתיים של מעקב. הציון הכולל הממוצע השתפר ב-2 נקודות בהשוואה ל-Lead-in, המייצג שיפור של 6.2%. ציוני התחום הספציפיים הקשורים להמופיליה שהיו מובהקים בתצפית של שנה השתפרו באופן עקבי לאחר שנתיים לאחר טיפול גנטי.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני