שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית
דגשים מהקונגרס העולמי של WFH 2022

שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית

מוצגת על ידי: ברברה א. קונקל, MD, אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון, ארה"ב

ברברה א' קונקל1, דונה ארון קבורה2, מייס נאקצ'ה2, קארי קלארק3, לינדזי א' ג'ורג'4, אלפונסו איוריו5, וולפגנג מישבך6, Declan Noone7, פלורה פייוונדי8, סטיבן פייפ9, מיכאל רכט10, מארק סקינר11, לאונרד ולנטינו12, ג'וני N. Mahlangu13, גלן פ. פירס2

1אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, ארצות הברית
2הפדרציה העולמית להמופיליה, מונטריאול, קנדה
3החברה הבינלאומית לפקקת והמוסטזיס, קרבורו, ארצות הברית
4בית החולים לילדים של פילדלפיה, פילדלפיה, ארצות הברית
5המחלקה לשיטות מחקר בריאות, עדויות והשפעה, אוניברסיטת מקמאסטר, המילטון, קנדה
6מרפאה רפואית 2/המכון לרפואת עירוי בית החולים האוניברסיטאי בפרנקפורט, גרמניה
7קונסורציום ההמופיליה האירופי, בלגיה
8Università degli Studi di Milano, איטליה
9המחלקות לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית
10רשת פקקת והמוסטזיס האמריקאית, רוצ'סטר, ארצות הברית
11המכון לקידום מדיניות בע"מ, והמחלקה לשיטות מחקר בריאות, ראיות והשפעה, אוניברסיטת מקמאסטר, וושינגטון, מחוז קולומביה
12הקרן הלאומית להמופיליה, ניו יורק, ארצות הברית
13אוניברסיטת Witwatersrand, דרום אפריקה

נקודות נתונים מרכזיות

יישום WFH GTR

רישום הריפוי הגנטי של WFH (GTR) הוא רישום פרוספקטיבי, תצפיתי ואורכי עם מטרה כוללת של איסוף נתונים עבור כל החולים המקבלים טיפול גנטי בהמופיליה, הן בניסויים קליניים והן בשלב שלאחר השיווק אם וכאשר יאושרו. אלו היעדים העיקריים והמשניים של הרישום.

מטרות WFH GTR

על מנת ליישם את ה-GTR, WFH פונה למרכזי טיפול בהמופיליה (HTC) פרטניים, החל באלו המעורבים בניסויים קליניים בריפוי גנטי בהמופיליה. גם רישום ההמופיליה הלאומי יתבקש לתרום. WFH גם עובדת עם התעשייה לפיתוח תהליך להשגת נתונים מניסויים קליניים שהושלמו.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני