מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII
הבהרה מהאסיפה השנתית ה- 23 של ASGCT

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

סטיבן פייפה1, צ'ארלס ר.מ. היי2, ג'ון פ. שיהאן3, טושקו ליסיצ'קוב4, אלקה דטרינג5, סילביה ריביירו5, קונסטנטינה וונבסקי5

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, מישיגן

2המחלקה להמטולוגיה באוניברסיטה, המרפאה המלכותית של מנצ'סטר, מנצ'סטר, בריטניה

3המחלקה לרפואה, אוניברסיטת ויסקונסין – מדיסון, מדיסון, וויליאמס

4בית החולים הלאומי המתמחה לטיפול פעיל במחלות המטולוגיות, סופיה, בולגריה

5באייר, באזל, שוויץ

נקודות נתונים מרכזיות

קריטריוני הכללה ומשטר המינון המחריף למחקר בטיחות שלב 1/2 ומציאת מינון עבור וקטור קפסיד AAVhu37 בהמופילה A. קשה. שני חולים נרשמו לקבוצות 1, 2 ו- 3. תוצאות לשני הקבוצות הראשונות. היו זמינים למצגת זו. (PTP, חולים שטופלו בעבר; ED, ימי חשיפה; GC, עותקי גנים)

תוצאות פעילות ה- FVIII לשני החולים בקבוצה 2 הראו ביטוי ממושך ל- FVIII בשני החולים במשך> 1 חודשים. במינון הנמוך ביותר, חולה אחד (לוח ימין) השיג רמות FVIII בעלות משמעות קלינית והביא להפחתה במספר הדימומים במשך 12 חודשים מ- 1 ל- 12.

תוצאות הפעילות של ה- FVIII לשני החולים בקבוצה 2 הראו ביטוי ממושך ל- FVIII במשך> 2 חודשים. במינון הגבוה הבא זה, שני החולים השיגו רמות FVIII בעלות משמעות קלינית; מטופל אחד (לוח ימני) דימום ונטול טיפול במשך 6 חודשים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים