התפתחות של גורם גורם קרישה מעברים שמעניקים עוצמה רבה יותר לטיפולי גנים להמופיליה A באמצעות שחזור רצף אבות
הבהרה מהאסיפה השנתית ה- 23 של ASGCT

התפתחות של גורם גורם קרישה מעברים שמעניקים עוצמה רבה יותר לטיפולי גנים להמופיליה A באמצעות שחזור רצף אבות

כריסטופר קויל1, יסמין אנייקט2, אלכס קונדה2, לוק בלקמון2, פיליפ מ. זקס3, ה. טרנט ספנסר4, אריק א. גושה5, כריסטופר ב. דוארינג4

1תכנית לתארים מתקדמים ברוקחות מולקולרית ומערכות, בית הספר למכללות ללי, אוניברסיטת אמורי, אטלנטה, ג'ורג'יה

2החוג לביולוגיה, אוניברסיטת אמורי, אטלנטה, ג'ורג'יה

3טיפולי גנים, הפרעות דם נדירות, סנופי, ארה"ב, וולטם, מ.א.

4המרכז לסרטן והפרעות דם באפלק, אוניברסיטת אמורי, אטלנטה, ג'ורג'יה

5המחלקה לביולוגיה, אוניברסיטת מדינת ג'ורג'יה, אטלנטה, ג'ורג'יה

נקודות נתונים מרכזיות

על מנת להגביר את הביטוי ועמידותם של חלבוני גורם, חוקרים מאוניברסיטת אמורי, אוניברסיטת ג'ורג'יה וסנופי בוחנים רצפי DNA חלופיים עבור FVIII ו- FIX על סמך גרסאות אבולוציוניות של גורמי קרישה אלה. תהליך זה, המכונה שחזור רצף אבות, שימש לזיהוי צמתים המעניינים (עיגולים אדומים בתרשים משמאל) מהעץ הפילוגנטי עבור FVIII ורצפים אלה (טבלה מימין) נבדקים בביטוי חוץ גופית.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני