Hebrew
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
הבהרה מהאסיפה השנתית ה- 23 של ASGCT
פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B
הריסון בראון1, כריסטופר ב. דוארינג1, רולנד וו. הרצוג2, חן לינג3, דייויד מ. מרקוסיץ '2, ה. טרנט ספנסר1, Alok Srivastava4, ארון סרווסטבה5
1רופאי ילדים, אוניברסיטת אמורי, אטלנטה, ג'ורג'יה
2רופאי ילדים, אוניברסיטת אינדיאנה לבית הספר לרפואה, אינדיאנפוליס, IN
3הנדסה גנטית, אוניברסיטת פודן, שנחאי, סין
4המטולוגיה, המכללה הרפואית כריסטיאן, ולור, הודו
5רופאי ילדים, אוניברסיטת פלורידה, גיינסוויל, פלורידה
נקודות נתונים מרכזיות
השוואה בין המבנים של קלטות הבעת FIX ששימשו בניסוי הקליני הראשון והמצליח לטיפול בהמופיליה B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, אדום), ובזה ששימש במחקרים הנוכחיים (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, כחול). אופטימיזציה של המקדם מ- LP1 ל- HSh-TTR הביאה לעלייה של פי 2-3 בביטוי ואופטימיזציה של קודון לשונות פאדובה הניבה עלייה של 3-3-8 פעמים בביטוי, מה שהוביל לעלייה כללית בביטוי של 40-50 לְקַפֵּל.
תוצאות מחולים עם או בלי מחזורי DFPP רצופים המשתמשים במבחן עיכוב הולכת לוציפראז בהיר (BL-TIA). מחזורים רצופים היו יעילים יותר מאשר מחזורים לא רצופים בהפחתת טטרי Nab. ניתוח רגרסיה ניבא כי 5 מחזורים יפחיתו את טיטר ה- AAVS3 NAb המתחיל ב -94%, מה שיאפשר טיפול ב -60% מהמטופלים.
תוכן קשור
סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
הוצג על ידי ברברה א. קונקל, ד"ר
הוצג על ידי סטיבן וו. פיפ, ד"ר
הוצג על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
הוצג על ידי דייוויד ליליקראפ, ד"ר
הוצג על ידי תיירי וונדן דרישה, דוקטורט
הוצג על ידי פלורה פייבנדי, ד"ר, דוקטורט
הוצג על ידי גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט
