Hebrew Hebrew
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B
הבהרה מהאסיפה השנתית ה- 23 של ASGCT

פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B

הריסון בראון1, כריסטופר ב. דוארינג1, רולנד וו. הרצוג2, חן לינג3, דייויד מ. מרקוסיץ '2, ה. טרנט ספנסר1, אלוק סריבסטאבה4, ארון סרווסטבה5

1רופאי ילדים, אוניברסיטת אמורי, אטלנטה, ג'ורג'יה

2רופאי ילדים, אוניברסיטת אינדיאנה לבית הספר לרפואה, אינדיאנפוליס, IN

3הנדסה גנטית, אוניברסיטת פודן, שנחאי, סין

4המטולוגיה, המכללה הרפואית כריסטיאן, ולור, הודו

5רופאי ילדים, אוניברסיטת פלורידה, גיינסוויל, פלורידה

נקודות נתונים מרכזיות

השוואה בין המבנים של קלטות הבעת FIX ששימשו בניסוי הקליני הראשון והמצליח לטיפול בהמופיליה B (scAAV8-LP1-FIX-WT-CO, אדום), ובזה ששימש במחקרים הנוכחיים (scAAV3-HSh-TTR-Padua-FIX -LCO, כחול). אופטימיזציה של המקדם מ- LP1 ל- HSh-TTR הביאה לעלייה של פי 2-3 בביטוי ואופטימיזציה של קודון לשונות פאדובה הניבה עלייה של 3-3-8 פעמים בביטוי, מה שהוביל לעלייה כללית בביטוי של 40-50 לְקַפֵּל.

תוצאות מחולים עם או בלי מחזורי DFPP רצופים המשתמשים במבחן עיכוב הולכת לוציפראז בהיר (BL-TIA). מחזורים רצופים היו יעילים יותר מאשר מחזורים לא רצופים בהפחתת טטרי Nab. ניתוח רגרסיה ניבא כי 5 מחזורים יפחיתו את טיטר ה- AAVS3 NAb המתחיל ב -94%, מה שיאפשר טיפול ב -60% מהמטופלים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

הוצג על ידי ברברה א. קונקל, ד"ר

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

הוצג על ידי סטיבן וו. פיפ, ד"ר

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

הוצג על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

הוצג על ידי דייוויד ליליקראפ, ד"ר

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

הוצג על ידי תיירי וונדן דרישה, דוקטורט

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

הוצג על ידי פלורה פייבנדי, ד"ר, דוקטורט

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

הוצג על ידי גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

משתמש סופר
משתמש סופר
חזרה למעלה
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

אודות

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני