מפת הדרכים של טיפול גנטי

טיפול גנטי בהמופיליה כרוך בשימוש בנגיף שונה כדי לספק עותק עובד של גן לא מתפקד. הסובלים מהמופיליה חסרים גורמים המאפשרים קרישה תקינה. ההעתק שהם מקבלים מטיפול גנטי מקודד לגורמי קרישה חיוניים אלה, ומאפשרים לקרישה להתנהל כרגיל.

כיצד טיפול גנטי יכול לעזור להמופיליה

מחקר טיפול גנטי מציע תקווה לתרופה חד פעמית לחולי המופיליה. ניסויים קליניים מציעים תוצאות מבטיחות, מכיוון שמשתתפים רבים הצליחו לקיים רמות גבוהות של גורמי קרישה קריטיים.

מפת הדרכים של טיפול גנטי

מטופלים מרבים לדאוג מהבטיחות והיעילות (יעילות) של הטיפול. עם זאת, מחקרים מראים שכמעט 90 אחוז ממשתתפי הניסוי רואים רמות תקינות או כמעט נורמליות של פעילות גורם נוגד קרישה.

העברת גנים מתרחשת באמצעות וירוס שאינו פתוגני וחסר שכפול, כך שחששות הבטיחות הם מינימליים. עם זאת, תמיד קיים סיכון לתגובות אינפוזיה מהטיפול הגנטי הניסיוני, כמו גם לתופעות לוואי של טיפול בדיכוי חיסוני, אם יש צורך להפחית את העלייה באנזימי הכבד.

חשוב לדעת גם שטיפול גנטי יעיל רק בטיפול בחולה. הוא אינו מתקן את הגן המוטה שגורם להמופיליה או מונע מהורה להעביר את הגן הזה לילדו.

החברה הבינלאומית לפקקת והמוסטזיס (ISTH) מורכב ממומחים בעלי שם עולמי בקהילת המופיליה העולמית. בנוסף, ISTHs מתפתחים משאבי חינוך המספקים למטופלים ולמשפחות מושב בשורה הראשונה בפיתוח פרוטוקול טיפול חדש ומדהים זה.

ISTH עוזר למטופלים להבין טיפול גנטי וכיצד היא עשויה להיות יום אחד תרופה למצב הדורש כיום טיפול לכל החיים.

תמונה