ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing
דגשים מהקונגרס השנתי ה-28 של ESGCT

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

ד צזנה1, א קלבריה1, ל רודילוסו1, P Gallina1, G Spinozzi1, א מגני2, M Pouzolles3, פ פומגלי1, ו כלבי1, מ ויצל4, FD Bushman5, א קנטורה1, נ טיילור3, VS צימרמן3, ג קליין4, פישר2, M Cavazzana2, E שש2, א איוטי1, ל נלדיני1, אי מונטיני1

1המכון לתרפיה גנטית בסן רפאלה (HSR-TIGET)

2מעבדה ללימפוהמטופואזה אנושית, INSERM, צרפת

3Institut de Génétique Moleculaire de Montpellier, CNRS, צרפת

4בית החולים לילדים ד"ר פון האונר, LMU, גרמניה

5המחלקה למיקרוביולוגיה, UPenn, ארה"ב

נקודות נתונים מרכזיות

שליפה מ-DNA ללא תאים שטוהר מנוזלי גוף

DNA נטול תאים (cfDNA) משתחרר לדם מתאי איברים מוצקים בריאים, דלקתיים או חולים (כגון כבד או תימוס) העוברים אפופטוזיס או נמק. ניתן לזהות שינויים גנטיים ב-cfDNA מטוהר, כולל אתרי אינטגרציה וקטור-גנומיים (IS) מתאי התמרה, באמצעות ריצוף אתרי אינטגרציה של ביופסיה נוזלית (LiBIS-seq).

אפיון פרופיל האינטגרציה של Lentivirus (LV) בכלבים המופילים

שלושה כלבים בוגרים המופילים (O21, M57 ו-O59) קיבלו זריקה בודדת של LVs המבטאים גרסאות שונות של קרישת כלבים FIX. עבור כל כלב, cfDNA טוהר מסרום דם שנקטף ב-7-8 נקודות זמן שונות החל מ-30 עד 532 ימים לאחר ההזרקה. גרף זה מציג את גודל האוכלוסייה המשוער של שיבוטי תאים מסומנים התורמים ל-ISs המשותף לאורך זמן בכלבים M57 ו-O59.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני