משלוח של CRISPR/Cas9 mRNA LNPs לתיקון מחיקה קטנה בגן FVIII בעכברים המופיליה A
דגשים מהאסיפה השנתית ה-25 של ASGCT

משלוח של CRISPR/Cas9 mRNA LNPs לתיקון מחיקה קטנה בגן FVIII בעכברים המופיליה A

מוצג על ידי: Chun-Yu Chen, PhD, עמית-PhD | Immunity & Immunotherapies, Seattle Children's Seattle, וושינגטון, ארצות הברית

צ'ון-יו צ'ן1, Cai Xiaohe1, קרול מיאו1,2

1מכון המחקר לילדים בסיאטל, סיאטל, וושינגטון

2המחלקה לרפואת ילדים, אוניברסיטת וושינגטון, סיאטל, וושינגטון

נקודות נתונים מרכזיות

mRNA LNPs מכוונים הן להפטוציטים והן לתאי אנדותל סינוסואידיים של הכבד (LSECs)

ניסוחים שונים של luciferase mRNA (Luc) מובלעים בננו-חלקיקים מבוססי MC3 (LNPs) הוזרקו תוך ורידי לעכברים. ביטוי לוציפראז זוהה בעיקר בכבד, כאשר הביטוי החזק ביותר הוצג על ידי ניסוח LNP 5. צביעה חיסונית בכבד הוכיחה ש-LNP המסומן Dil יכול לעבור בהצלחה הן הפטוציטים ותאי האנדותל. in vivo.

LNPs Cas9 ו-sgRNA מאפשרים לעכברי NSG HemA להחזיר את פעילות הפלזמה האנדוגנית FVIII

Cas9 mRNA מובלעים ו-LNPs RNA חד-מדריך (sgRNA) נמסרו לעכברי המופיליה A (NSG HA) בעלי חוסר חיסוני תוך ורידי. ביטוי יציב של FVIII אנדוגני למשך עד 4 שבועות אושש על ידי בדיקת aPTT ו-FVIII מוטנטי ערוך אומת על ידי רצף DNA וכלי ניתוח CRISPR מקוונים, בהתאמה.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני