ISTH - משאבים מומלצים

אוסף של טיפולי גנים במאמרים מדעיים של המופיליה, ניסויים קליניים נבחרים, מסמכי רגולציה וקישורים שימושיים

ניסויים קליניים של מרכז הלמידה האלקטרוני של WFH

https://elearning.wfh.org/elearning-centres/clinical-trials/

מרכז eLearning זה מפורסם על ידי הפדרציה העולמית להמופיליה
(WFH) וקושר לכאן ברשות.

© 2022 הפדרציה העולמית להמופיליה https://elearning.wfh.org/elearning/centres/clinical-trials

ניירות מדעיים ומסמכי רגולציה

ביקורות על טיפולי גנו המופיליה

1. טיפולי גנים של עבאסי ג'. המופיליה מראים הבטחה. JAMA, 2018; 319 (6): 539. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29450507

2. Arruda VR, et al. גישות רומנטיות לטיפול בהמופיליה: הצלחות ואתגרים. דם. 2017; 130: 2251-2256. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29018078

3. Balkaransingh P, et al. טיפולים חדישים והתקדמות קלינית עכשווית בהמופיליה א '. עו"ד המטול.2018; 9: 49-61. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/?term=29387330

4. בק ד.ל. פריצות דרך בטיפול גנטי להמופיליה. ASH חדשות קליניות. 1 באוקטובר 2018. https://www.ashclinicalnews.org/features/breakthroughs-gene-therapy-hemophilia/

5. Colella P, et al. בעיות מתפתחות בטיפול גנטי in vivo בתיווך AAV. Mol Ther Meth Clin Dev. 2018; 8: 87-104. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326962

6. DiMichele DM. ניווט בליטות מהירות בכביש החדשנות בטיפולי המופיליה. HemaSphere. 2018; 2: e144. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30887008

7. דושי BS, et al. טיפול בגנים להמופיליה: מה צופן העתיד? עו"ד המטול. 2018; 9: 273-293. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30210756

8. דונבר לספירה ואח '. הטיפול בגנים מגיע לגיל. מדע, 2018, 359: 4672. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29326244

9. Evens H, et al. טיפולי גנים המופיליה: החל מחלף דרך למחלף משחק. המופיליה. 2018;24(Suppl. 6):50–59. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878653

10. ג'ורג 'לוס אנג'לס. טיפולי גנים המופיליים מגיעים לגילם. המטולוגיה Am Soc Hematol Educ תוכנית. 2017; 587-594. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29222308

11. Mahlangu J, et al. טיפולים מתפתחים להמופיליה - פרספקטיבה גלובלית. המופיליה. 2018;24(Suppl. 6):15–21. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878661

12. מקריס מ 'תור זהב לטיפול בהמופיליה? המופיליה. 2018; 24: 175-176. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29601683

13. פארק CY, et al. טכנולוגיות לעריכת גנום לתיקון גנים של המופיליה. ג'נה אנושי. 2016; 135: 977-981. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27357631

14. GQ של פרין ואח '. עדכון בנושא טיפול גנטי להמופיליה. דם. 2019; 133: 407-414. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30559260

15. פירס GF, et al. קרנית של טיפולים הנחקרים להמופיליה. מול תר. 2017; 25: 2429-2430. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29055619

16. פירס GF, et al. טיפול עבר גנטי בהמופיליה בעבר, בהווה ובעתיד: מווקטורים וטרנסגנים לתוצאות ידועות ובלתי ידועות. המופיליה. 2018;24(Suppl. 6):60–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29878660

17. פירס GF, et al. השולחן העגול הראשון של טיפול WFH בגן: הבנת הנוף ואתגרי הטיפול בגנים להמופיליה ברחבי העולם. המופיליה. 2019; 1-6. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30604914

18. צינור SW. טיפולים חדשים להמופיליה. המטולוגיה Am Soc Hematol Educ תוכנית. 2016; (1): 650-656. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/27913542

19. צינור SW. טיפול בגנים להמופיליה. סרטן הדם בילדים. 2018; 65: e26865. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29077262

20. Schutgens R, et al. טיפול בגנים בהמופיליה: מהייפ לתקווה. HemaSphere. 2018;2(2):22:e37. https://journals.lww.com/hemasphere/Fulltext/2018/04000

מצגות אחרונות

סמינר מקוון לטיפול גנטי של EAHAD ומודל חישור
30 במרץ 2022
https://www.youtube.com

קישורים שימושיים

קרן המופיליה הלאומית
https://www.hemophilia.org/

הפדרציה העולמית של המופיליה
https://www.wfh.org

התקדמות קלינית בטיפול גנטי להמופיליה
https://www.medscape.org/sites/advances/gene-therapy-hemophilia

ניסויים קליניים נבחרים

המופיליה

  • NCT02576795. שלב 1/2, הסלמה במינון, בטיחות, סובלנות ויעילות של Valoctocogene Roxaparvovec, וירוס הקשור בנגיף המתווך באמצעות וירוסים של גורם אנושי של גורם אנושי בחולים עם המופיליה קשה A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02576795
  • NCT03520712. שלב 1/2 שלב בטיחות, סובלנות ויעילות של Valoctocogene Roxaparvovec, העברת ונגיונים הקשורים לוירוסים המתווכים באמצעות וקטורים של גורם אנושי ב המופיליה חולים עם רמות FVIII שיורית ≤ 1 IU / dL ונוגדנים קיימים לפני AAV5 . https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03520712
  • NCT03392974. מחקר שלב 3 להערכת יעילות / בטיחות Valoctocogene Roxaparvovec והעברת גנים בתיווך AAV וקטוריים של hFVIII במינון של 4E13vg / kg במופיליה חולים עם רמות FVIII שיורית ≤1IU / dL מקבלים חליטות FVIII מונע. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03392974
  • NCT03370913. שלב 3 מחקר פתוח, תווית פתוחה, זרוע יחידה להערכת יעילותו ובטיחותו של BMN 270, העברת ונגיונים הקשורים לוירוסים המתווכים באמצעות וקטורים של גורם אנושי VIII בהמופיליה חולים עם רמות FVIII שיורית ≤ 1 IU / dL המקבלים מניעתי. חליטות FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370913
  • NCT03432520. הערכה רב מרכזית של הבטיחות והיעילות ארוכת הטווח של SPK-8011 [וקטור ויראלי משויך אדנו עם גורם B אנושי נמחק גורם אנושי ג '] אצל גברים עם המופיליה א. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03432520
  • NCT03003533. העברת גנים, מציאת בטיחות, סובלנות ויעילות במחקר של SPK-8011 [וקטור ויראלי המשויך לאדנו המשויך לגנום עם גורם אנושי גורם ג '] בקרב אנשים עם המופיליה א. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03003533
  • NCT03734588. מחקר הממצאים במינון של טיפול גנטי SPK-8016 בחולים עם המופיליה A לתמיכה בהערכה בקרב אנשים עם מעכבי FVIII. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03734588
  • NCT03370172. מחקר גלובלי, רב-תווית, רב-מרכזי, שלב 1/2 מחקר לבטיחות והסלמת המינון של BAX 888, וירוס המשויך לוירוס סרוטייפ 8 (AAV8) וקטור המבטא גורם B נמחק-תחום גורם VIII (BDD-FVIII) בהמופיליה קשה. נבדקים שקיבלו עירוי תוך-עירוני יחיד. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03370172
  • NCT03061201. מחקר שלב 1/2, פתוח-תווית, מסתגל במינון, המעריך את הבטיחות והסבילות של SB-525 (רקומביננטי AAV2 / 6 גורם אנושי 8 טיפול בגנים) בנבדקים בוגרים עם המופיליה קשה A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03061201
  • NCT03001830. GO-8: טיפול גנטי להמופיליה A באמצעות סרוטייפ רומן 8 קפסיד פסבדו-טיפוסי של אדנו-קשור לקידוד וקטור ויראלי של גורם VIII-V3. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03001830
  • NCT03217032. טיפול גנטי FVIII Lentiviral להמופיליה A. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03217032
  • NCT03818763. שלב א 'בוחן הערכת הבטיחות והיתכנות של העברת תאי גזע המטמוי-גזעיים שממוקדים למשלוח גורם גורם VIII מהטסיות לחולים עם המופיליה א'. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03818763

המופיליה ב

  • NCT02484092. טיפול גנטי, מחקר פתוח, תווית הסלמה במינון של SPK-9001 [וקטור ויראלי קשור לאדנו עם גורם אנושי IX ג'ין] בנבדקים עם המופיליה ב '. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02484092
  • NCT03307980. מחקר ארוך FIX: גורם הגורם של גורם IX (FIX), הערכה רב-מרכזית של מחקר הבטיחות והיעילות לטווח הארוך של SPK9001 https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03307980
  • NCT02396342. שלב I / II, ניסוי פתוח, תווית פתוחה, ללא שליטה, מינון בודד, עולה במינון, ניסוי רב-מרכזי ובדיקת וקטור ויראלי הקשור באדנו המכיל גורם אנושי מותאם לקודון IX Gene (AAV5-hFIX) המנוהל לחולים מבוגרים עם המופיליה קשה או בינונית. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02396342
  • NCT03569891. שלב III, תווית פתוחה, מנה בודדת, רב-מרכזית, ניסוי רב-לאומי, בחינת סרוט 5 וקטור ויראלי של אדנו-קשור המכיל את וריאנט פדובה של גורם אנושי מותאם לקודון IX Gene (AAV5-hFIXco-Padua, AMT-061) ניתנת לנבדקים בוגרים עם המופיליה קשה או בינונית. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03569891
  • NCT03489291. שלב IIb, ניסוי עם תווית פתוחה, במינון יחיד, זרוע יחידה, רב מרכזית כדי לאשר את רמת הפעילות של גורם IX בסרטיפ 5 וקטור ויראלי הקשור באדנו המכיל את וריאנט פדובה של גורם אנושי מותאם לקודון IX Gene (AAV5 -hFIXco-Padua, AMT-061) הוענק לנבדקים בוגרים עם המופיליה קשה או בינונית. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03489291
  • NCT01687608. ניסוי במינון שלב 1/2, תווית פתוחה, עולה בודדת, של ניסוי מותאם משלים-מותאם-עצמית הקשורה לווירוס סרוטייפ 8 גורם IX טיפול בגנים (AskBio009) בקרב מבוגרים עם המופיליה B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01687608
  • NCT03369444. שלב I / II, תווית פתוחה, רב-מרכזית, מינון בודד עולה, בדיקת בטיחות של וקטור ויראלי משויך לדינו-אדנו (FLT180a) בחולים עם המופיליה B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03369444
  • NCT03641703. מחקר מעקב פתוח, רב-מרכזי, ארוך טווח, כדי לחקור את הבטיחות ועמידות התגובה לאחר מינון של וקטור ויראלי משויך של אדנו (FLT180a) בחולים עם המופיליה B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03641703
  • NCT02695160. מחקר שלב I, פתוח-תווית, עולה על מנת להעריך את הבטיחות והסבילות של AAV2 / 6 גורם IX טיפול בגנים באמצעות גרעין אצבע אבץ (ZFN) שילוב ממוקד ממוצע של SB-FIX בנבדקים בוגרים עם המופיליה קשה B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02695160
  • NCT00979238. מחקר בהסלמה במינון תווית פתוחה של וקטור ויראלי של אדנו המשלים-אדנו (SCAAV 2/8-LP1-hFIXco) להעברת גנים בהמופיליה B. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT00979238
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני