מקדם Stabilin-2 מווסת את התגובה החיסונית ל-FVIII לאחר מתן וקטור Lentiviral בעכברים המופילים
דגשים מהאסיפה השנתית ה-25 של ASGCT

מקדם Stabilin-2 מווסת את התגובה החיסונית ל-FVIII לאחר מתן וקטור Lentiviral בעכברים המופילים

מוצגת על ידי: אנטוניה פולנצי, MD, PhD, University of Piemonte Orientale, Novara, איטליה

אנטוניה פולנצי1, אסתר בורוני1, Roberta A. Cirsmaru1, פאולו אי די סימון1 , Rosella Famà1, ולנטינה ברוסקאגין1, סימון מרלין1, בריאן ד בראון2, קיארה בורסוטי1

1המחלקה למדעי הבריאות, אוניברסיטת Piemonte Orientale, נוברה, איטליה
2המחלקה למדעי הבריאות, בית הספר לרפואה הר סיני, ניו יורק, ניו יורק

נקודות נתונים מרכזיות

מקדם Stablin-2 (STAB2) מכוון ביטוי ב-LSECs

STAB2 הוא קולטן שואב המעורב בפינוי ההיאלורונן והקומפלקס vWF-FVIII. הקולטן מתבטא בעיקר בתוך הכבד על ידי תאי אנדותל סינוסואידיים של הכבד (LSECs). האמרגן STAB2 שימש לכוון ביטוי GFP ב-LSECs עם מסירה lentiviral (LV). הזרקה של וקטורים LV.STAB2-GFP/FVIII לעכברי BALB/c בעלי תגובה חיסונית הראתה מיקוד אנדותל ותחזוקה ארוכת טווח של ביטוי טרנסגן בהשוואה לשימוש ב-PGK, מקדם בכל מקום שעבורו הביטוי פונה תוך שבועיים בהזרקה עכברים.

מקדם STAB2 מכוון ביטוי של LV.pSTAB2.FVIII בעכברי המופיליה A

פעילות פרומטור STAB2 הוערכה עוד יותר in vivo על ידי הזרקת LV הנושא טרנסגן FVIII במספר זנים של עכברים המופילים ולאחר מכן הערכת פעילות FVIII וניטרול היווצרות נוגדנים. כפי שמוצג כאן, אספקת LV של טרנסגן FVIII, מונעת על ידי מקדם STAB2, הובילה לביטוי FVIII בעיקר ב-LSECs (פאנל שמאלי) ללא נטרול נוגדנים (פאנל ימין) למשך עד שנה.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני