מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי של נגיף Adeno-Associated
דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש

מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי של נגיף Adeno-Associated

בן ג'יי סמלסון-ג'ונס, MD, PhD1, ספנסר ק. סאליבן, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, ד"ר ד"ר אדם ג'ירמש4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, ג'רום מ. טייטל, MD, FRCPC7, קתרין E. McGuinn, MD8, אמנדה אובריאן9*, איאן ווינבורן, MBBS, PhD, MRCS10 *, לין מ סמית', MBA9*, עמית צ'ברה, MBBS, MPH11, וג'רמי רופון, MD9

1בית החולים לילדים של פילדלפיה, פילדלפיה, פנסילבניה
2מרכז מיסיסיפי לרפואה מתקדמת, מדיסון, MS
3טיפולים תאים ומולקולריים, בית החולים המלכותי פרינס אלפרד, SLHD, אוסטרליה
4אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, קליפורניה
5בית הספר לרפואה פרלמן באוניברסיטת פנסילבניה, פילדלפיה, פנסילבניה
6המרכז לטיפול בהמופיליה, UC Davis, סקרמנטו, קליפורניה
7אוניברסיטת טורונטו, בית החולים סנט מייקל, טורונטו, קנדה
8אוניברסיטת קולומביה, ניו יורק, ניו יורק
9פייזר בע"מ, קולגוויל, פנסילבניה
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, בריטניה
11פייזר בע"מ, ניו יורק, ניו יורק

נקודות נתונים מרכזיות

FIX פעילות לאורך זמן לאחר עירוי של Fidanacogen Elaparvovec

פעילות FIX (נכון לתאריך הפסקה בדצמבר 2020) עבור 15 המשתתפים בניסוי הקליני שלב 1/2 של fidanacogene elaparvovec שקיבלו מינון של 5e11 vg/kg. פעילות FIX נקבעה באמצעות בדיקת קרישה חד-שלבית מבוססת Actin FSL במעבדה המרכזית. רמות הפעילות הממוצעות של FIX נותרו בטווח חומרת ההמופיליה הקלה: 22.8%, שנה 1 (n=15); 25.4%, שנה 2 (n = 14); 22.9%, שנה 3 (n = 14); 24.9%, שנה 4 (n = 9); ו-19.8%, שנה 5 (n=7).

ABR לאורך זמן לאחר עירוי של Fidanacogen Elaparvovec

ABR עבור 14 מתוך 15 המשתתפים בשלב 1/2 שהשתתפו במחקר המעקב ארוך הטווח. רק 9 ו-5 משתתפים הגיעו לנקודות זמן המעקב של 5 שנים ו-6 שנים, בהתאמה. מאז עירוי טרום-וקטור, ABR הממוצע נע בין 0.1-0.9 לשנה במהלך המעקב, ואף משתתפים לא חידשו טיפול מונע FIX.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני