Hebrew Hebrew
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב
הבהרה מהקונגרס הוירטואלי ISTH 2020

תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

פול בייטי1, סילביה פונג2, מתאו פרנקו3, איירין גיל-פארינה3, עומי מו1, לוריאן הארפל1, כריסטין הו1, דיוויד הרלבוט1, אבי פנדר1, סופיה סרדו אינפיררי1, אנדרו ווינטרבורן4, מנפרד שמידט3 ודוד ליליקראפ1

1המחלקה לפתולוגיה ורפואה מולקולרית, אוניברסיטת קווין, קינגסטון, אונטריו, קנדה.

2פרמצבטיקה ביומרין, נובאטו, קליפורניה, ארה"ב.

3GeneWerk GmbH, היידלברג, גרמניה.

3שירותי טיפוח לבעלי חיים, אוניברסיטת קווין, קינגסטון, אונטריו, קנדה.

נקודות נתונים מרכזיות

הטבלה משמאל מציגה מינון, סרוטייפ קפסיד, רמות FVIII ומספר אתרי אינטגרציה (IS) עבור 8 הכלבים שנכללו במחקר. עשר שנים לאחר העירוי, רמות ה- FVIII ב -2 מתוך 8 בעלי החיים היו <1% ונעו בין 2.9% ל 8.6% בשאר 6 בעלי החיים. אתרי שילוב נותחו באמצעות שתי שיטות (רצף העשרת מטרה, TES ו- PCR בתיווך הגברה לינארית, LAM-PCR). הגרף מימין מראה את ההתפלגות היחסית של IS עבור כל בעל חיים.

DNA גנומי משני אתרים בכבד לכל חיה נותח לצורך שילוב וקטור-גנום. צורות אינטגרציה (וקטור-גנום) היוו 2% וצורות אפיזומליות (וקטור-וקטור) היוו 4.6% מספירות הקריאה. תוצאות אלה מעידות כי וקטורי הביטוי שמרו בעיקר על צורה אפיזומית 95.4+ שנים לאחר העירוי.

טבלה זו מציגה את 10 אתרי השילוב הנפוצים ביותר (כרומוזום, גודל, גן ומיקום) על בסיס שיטת TES. בהתבסס על שתי שיטות הרצף, אתרי השילוב הנפוצים ביותר נמצאו בסמיכות ל KCNIP2, CLIC2, ABCB1 ו- F8 גנים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

Adeno-Associated Viral (AAV) Therapy Gene Therapy: יישום למופיליה

הוצג על ידי ברברה א. קונקל, ד"ר

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: טיפול שאינו תחליף לטיפול בגנים

הוצג על ידי סטיבן וו. פיפ, ד"ר

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: מבוא להעברת גנים וקטוריים של נגיף אדנו

הוצג על ידי ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

היכרות עם טיפולי גנים: מונחים ומושגים

הוצג על ידי דייוויד ליליקראפ, ד"ר

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

טיפול גנטי לטיפול בהמופיליה: דאגות שכיחות בטיפול בגנים

הוצג על ידי תיירי וונדן דרישה, דוקטורט

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

היסטוריה של טיפולי המופיליה: החלפת גורמים לטיפול בגנים

הוצג על ידי פלורה פייבנדי, ד"ר, דוקטורט

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

טיפול בגנים לטיפול בהמופיליה: אסטרטגיות ומטרות אחרות

הוצג על ידי גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

משתמש סופר
משתמש סופר
חזרה למעלה
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

אודות

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני