מיקוד אנדותל סינוסואאלי
דגשים מהסדנה ה-16 של NHF בנושא טכנולוגיות חדשות והעברת גנים להמופיליה

מיקוד אנדותל סינוסואאלי

אנטוניה פולנצי, MD, PhD
אוניברסיטת פיימונטה אוריינטל
נוברה, איטליה

נקודות נתונים מרכזיות

מקדם pF8 מניע ביטוי GFP ב-LSECs

מקדם FVIII הטבעי, pF8, מניע את ביטוי GFP בתאי אנדותל סינוסואידיים של הכבד (LSECs). ניתוח אימונופלואורסצנטי של כבד של עכברי C57BL/6 המופיליה A (HA), 1 ו-6 חודשים לאחר הזרקת הווקטור lentiviral LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-phenylindole; GFP, חלבון פלואורסצנטי ירוק; Lyve-1, קולטן אנדותל כלי לימפה 1, סמן ל-LSECs)

רמת FVIII מתוקנת LV-pF8-FVIII בעכברי B6/129-HA תלויה ב-Treg

לסיכום סדרת מחקרים זו, דיכוי חיסוני עם הפחתה מינימלית של תאי Treg הוא אופטימלי להבטחת סובלנות חיסונית בתיווך כבד לביטוי טרנסגן FIX. ב-NHPs, טיפול מקדים עם MMF ו-rapamycin, ואחריו מתן מושהה של rATG הצליח לספק סובלנות חיסונית מתמשכת בעוד ש-rATG או daclizumab שניתנו בזמן עירוי וקטור לא.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני