סטיבן וו. צינור, ד"ר
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

צינור SW1, FW לייביק2, מ 'רכט3, מפתח NS4, ס. לאטימור3, ג 'קסטמן5, EK סוייר6,7, ס. וורוויי6,7, ו' קולטה6,7, ד 'קופר6,7, ר דולמץ6,7, וו. מיסבאך8, חוקרי HOPE-B

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית

2המרכז הרפואי האוניברסיטאי ארסמוס, רוטרדם, הולנד

3אוניברסיטת בריאות ומדע באורגון, פורטלנד, ארצות הברית

4אוניברסיטת צפון קרוליינה, צ'אפל היל, ארצות הברית

5מרכז להפרעות דימום וקרישה, בית החולים האוניברסיטאי Careggi, פירנצה, איטליה

6uniQure Inc, לקסינגטון, ארצות הברית

7uniQure BV, אמסטרדם, הולנד

8בית החולים האוניברסיטאי פרנקפורט, פרנקפורט, גרמניה

נקודות נתונים מרכזיות

פעילות FIX מעל 52 שבועות לאחר עירוי

ממוצע וחציון פעילות ה- FIX לכל משתתפי ניסוי HOPE-B במשך 52 שבועות לאחר מינון של 2 × 1013 gc/kg (N = 54). לאחר הטיפול, פעילות ה- FIX עלתה במהירות לממוצע של 39.0 IU/dL בשבוע 26 ו- 41.5 IU/dL בשבוע 52.

תופעות לוואי הקשורות לטיפול

רוב תופעות הלוואי הקשורות לטיפול (הקשורות או קשורות לטיפול) עם שכיחות של ≥ 5% באוכלוסיית הבטיחות במהלך התקופה שלאחר הטיפול. בקרב 408 משתתפים היו 53 תופעות לוואי, מתוכן 91 (מתוך 39 משתתפים) נחשבו לאירועים שליליים הקשורים לטיפול (TRAE).

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני