דייוויד ליליקראפ, MD, FRCPC
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

פ 'באטי1, ב ייטס2, ד. הורלבוט3, ס. סיסו-ללונך2, א. מנארד3, ה' אקיף2, ט 'כריסטיאנסון2, פ קולוסי2, L. Harpell1, S. Liu2, א מו1 , א פנדר1, ג 'ורס2, ג ויטלי2, א 'ווינטרבורן4, ס.באנטינג2, ש 'פונג2, ד 'ליליקראפ1

1המחלקה לפתולוגיה ורפואה מולקולרית, אוניברסיטת קווינס, קינגסטון, קנדה

2פרמצבטיקה BioMarin, נובאטו, ארצות הברית

3קינגסטון מדעי הבריאות, קינגסטון, קנדה

4שירותי טיפול בבעלי חיים, אוניברסיטת קווינס, קינגסטון, קנדה

נקודות נתונים מרכזיות

נקודות מידע

המופיליה מודל כלב שימש להערכת שינויים המשפיעים על הכבד וגורמים המשפיעים על ביטוי FVIII לאחר טיפול גנטי ב- AAV. חמישה כלבים זכרים טופלו בעירוי יחיד של AAV5-HLP-cFVIII במינונים של 6.8e13–2e14 גנומים וקטוריים/ק"ג. ביטוי FVIII נראה עבור 2 הכלבים שטופלו במבנים מותאמים לקודונים (JA2013 ו- K2015), שנמשכו בשישה חודשים (co-cFVIII-SQ = 6.8% ו- ​​co-cFVIII-V3 = 4.3%) עם נורמליזציה של השלם זמן קרישת דם (WBCT).

נקודת נתונים 2
כפי שניתן לראות בגרף זה, הכלב שטופל ב- co-cFVIII-V3 (K2015) פיתח שני פרקים של טרנסמיניטיס, הגבהה קלה לאחר הביופסיה ביום 84 והגבהה שנייה גדולה יותר ביום 116, רגע לפני הביופסיה השנייה. הדמיית אולטרסאונד וביופסיות כבד המשמשות לחקירת פרקים אלה לא הראו היסטופתולוגיה של הכבד הבסיסית.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני