ההתקדמות הקלינית בעדכוני הטיפול בגנט עדכונים על הניסויים הקליניים של הטיפול בגנים בהמופיליה
ההשפעה של חסינות קיימת על הפרמקודינמיקה הלא-קלינית של טיפול גנטי מבוסס AAV5
פעילות hFIX טיפולית הושגה לאחר טיפול AAV5-hFIX בודד בחולי המופיליה B ו- NHPs עם NABs אנטי-AAV5 קיימים
היפראקטיביות של גורם IX פדובה (R338L) תלויה בפעילות קופקטור גורם VIIIa