התגברות על חסינות קיימת נגד AAV כדי להשיג העברת גנים בטוחה ויעילה במסגרות קליניות
דגשים מהקונגרס השנתי ה-28 של ESGCT

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV להשגת העברת גנים בטוחה ויעילה בהגדרות קליניות.

ג'וזפה רונזיטי, דוקטורט
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

נקודות נתונים מרכזיות

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV כדי להשיג העברת גנים בטוחה ויעילה במסגרות קליניות

(א) ניתן להפחית את היעילות של ביטוי טרנסגן באמצעות וקטורי AAV עקב חסינות מולדת. (ב) במחקר הוכחת מושג זה שכלל פרימטים לא אנושיים עם נוגדנים אנטי-AAV, נעשה שימוש ב-endopeptidated imlifidase (IdeS) כדי לקבוע אם פירוק של IgG במחזור יכול לשפר את הביטוי המתווך באמצעות AAV של hFIX.

יעילות משופרת של תרפיה גנטית בפרימט סרו-חיובי לא אנושי עם IdeS

בפרימטים לא אנושיים שטופלו ב-AAV8 המכיל FIX, ביטוי hFIX בפלזמה היה גבוה משמעותית בחיה שטופלה ב-IdeS בהשוואה לבעל חיים ללא טיפול ב-IdeS. תוצאות אלו מצביעות על כך שהשפלה מערכתית של IgG עשויה לאפשר טיפול גנטי עם וקטורים של AAV בחולים סרו-חיוביים עם המופיליה וכן טיפול חוזר בחולים שטופלו בעבר עם ירידה בביטוי הפקטורים.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני