התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה

שיקולים עיקריים:
התקדמות הטיפול הגנטי בהמופיליה

הוקלט בשידור חי כסימפוזיון לווין של יום שישי שקדם לפגישה והתערוכה השנתית של ASH

אדו-וקטורים ויראליים משויכים (AAV)

לינדזי ג'ורג ', MD

קלטת ביטוי AAV

לינדזי ג'ורג ', MD

העברת גנים של AAV להמופיליה

לינדזי ג'ורג ', MD

בטיחות לטווח קצר

לינדזי ג'ורג ', MD

עמידות ההבעה

לינדזי ג'ורג ', MD

אופטימיזציה של Transgene

ברברה א. קונקל, ד"ר

FIX וריאנט פדובה

ברברה א. קונקל, ד"ר

SPK-9001

ברברה א. קונקל, ד"ר

ניסויים שוטפים של AAV המופיליה B

ברברה א. קונקל, ד"ר

AAV5-FVIII

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

BMN 270- נתונים ל -4 שנים

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

המופיליה מתמשכת ניסויים בטיפול גנטי

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

ניסוי שלב 1/2 בגירוקטוקוגן Fitelparvovec

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

SPK8011 AAV-FVIII שלב 1/2 ניסיון

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

BAY 2599023 שלב 1/2 ניסיון

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

נתיב AAV לקראת ביטוי FVIII

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

ביופסיות חיות מ- AAV-FVIII

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

מחקרי כלבים של העברת גנים בתיווך AAV

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

דיון בפאנל: הצגת אפשרות לטיפול גנטי בחולה

גלן פ 'פירס, ד"ר, ברברה א' קונקל, ד"ר, לינדזי ג'ורג ', ד"ר, אלפונסו יוריו, ד"ר