נקודות עיקריות מהאסיפה השנתית ה- ASGCT

תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec

תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec

סטיבן וו. צינור, ד"ר

משלוח של CRISPR/Cas9 mRNA LNPs לתיקון מחיקה קטנה בגן FVIII בעכברים המופיליה A

משלוח של CRISPR/Cas9 mRNA LNPs לתיקון מחיקה קטנה בגן FVIII בעכברים המופיליה A

Chun-Yu Chen, PhD

וריאנט של פקטור VIII עם חיסול אתר ה-N-glycosylation ב-2118 תגובות חיסון מופחתות נגד FVIII בעכברים מטופלים בהמופיליה A בטיפול גנטי

וריאנט של פקטור VIII עם חיסול אתר ה-N-glycosylation ב-2118 תגובות חיסון מופחתות נגד FVIII בעכברים מטופלים בהמופיליה A בטיפול גנטי

Carol H. Miao, MD

מקדם Stabilin-2 מווסת את התגובה החיסונית ל-FVIII לאחר מתן וקטור Lentiviral בעכברים המופילים

מקדם Stabilin-2 מווסת את התגובה החיסונית ל-FVIII לאחר מתן וקטור Lentiviral בעכברים המופילים

אנטוניה פולנצי, MD, PhD

דגשים מהקונגרס העולמי של WFH 2022

שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית

שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית

ברברה קונקל, ד"ר

זמין עבור אשראי CME!

נושא: טיפול בגנים בהמופיליה
סוג ההסמכה: אשראי AMA PRA קטגוריה 1™
תאריך יציאה: יוני 6, 2022
תאריך תפוגה: יוני 5, 2023
זמן משוער לפעילות מלאה: דקות 15

אשראי תביעה

נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -15 של EAHAD

בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B

בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

ניתוח סופי מהניסוי המרכזי בטיפול גנטי שלב 3 HOPE-B: יעילות ובטיחות במצב יציב יציב של Etranacogene Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית

ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B בטיפול גנטי

וולפגנג מיסבאך, MD

יעילות ובטיחות של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניתוח GENEr8-1 שנתיים

יעילות ובטיחות של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניתוח GENEr8-1 שנתיים

סטיבן וו. צינור, ד"ר

ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות

ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות

ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath

דגשים מהסדנה ה-16 של NHF בנושא טכנולוגיות חדשות והעברת גנים להמופיליה

סיכום והשלכות של שילוב AAV

סיכום והשלכות של שילוב AAV

פרדריק ד. בושמן, PhD

שבירת סבילות טרנסגנים באמצעות דיכוי חיסוני

שבירת סבילות טרנסגניות באמצעות דיכוי חיסוני

Valder R. Arruda, MD, PhD

מיקוד אנדותל סינוסואאלי

מיקוד אנדותל סינוסואאלי

אנטוניה פולנצי, MD, PhD

דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש

ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

סטיבן וו. צינור, ד"ר

דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'

דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'

סטיבן וו. צינור, ד"ר

מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי בווירוסים הקשורים לאדנו

מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי בווירוסים הקשורים לאדנו

בן ג'יי סמלסון-ג'ונס, MD, PhD

ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze

ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

דגשים מהקונגרס השנתי ה-28 של ESGCT

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

ניטור אתרי אינטגרציה וקטורית בגישות טיפול גנטי In Vivo על ידי Liquid-Biopsy-Integration-Site Sequencing

דניאלה צזנה, דוקטורט

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV כדי להשיג העברת גנים בטוחה ויעילה במסגרות קליניות.

התגברות על חסינות קיימת נגד AAV להשגת העברת גנים בטוחה ויעילה בהגדרות קליניות.

ג'וזפה רונזיטי, דוקטורט

טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך

טיפול גנטי לנטי-ויראלי לכבד עבור המופיליה ומעבר לכך

אלסיו קנטורה, דוקטורט

עדכון נוכחי של ניסויים קליניים על תרפיה גנטית להמופיליה

עדכון נוכחי של ניסויים קליניים על תרפיה גנטית להמופיליה

וולפגנג מיסבאך, MD

נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

אשראי תביעה

יעילות ובטיחות של העברת גנים נגיפים הקשורים ל- Adeno ב- Valoctocogen Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניסוי GENEr3-8 שלב 1

יעילות ובטיחות של העברת גנים נגיפים הקשורים ל- Adeno ב- Valoctocogen Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניסוי GENEr3-8 שלב 1

מרגרט סי. אוזלו, MD, PhD

דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

דייוויד ליליקראפ, MD, FRCPC

תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

סטיבן וו. צינור, ד"ר

נקודות עיקריות מהקונגרס הווירטואלי של EAHAD 2021

אשראי תביעה

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

סטיבן וו. צינור, ד"ר

אפיון התמדה וקטורית הקשורה לנגיף אדנו לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה דוגמן כלב

אפיון התמדה וקטורית הקשורה לנגיף אדנו לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה דוגמן כלב

פול באטי, MBBS, PhD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

פרנק WG ליבק, דוקטורט

מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)

מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

תדרוך ועידת אש

הרוויח CME CREDIT

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

ברברה א. קונקל, ד"ר

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.

נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.

סטיבן וו. צינור, ד"ר

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

סטיבן וו. צינור, ד"ר

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

ברברה א. קונקל, ד"ר

תקצירי ועידת ISTH

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

לינדסי א. ג'ורג ', ד"ר

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

תוצאות גנום וקטורי לטווח הארוך ותוצאות אימונוגניות של העברת גנים AAV FVIII בהמופיליה דגם כלב

פול באטי, MBBS, PhD

טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

פרטימה צ'ודרי, MRCP, FRC Path

תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

פול באטי, MBBS, PhD

תדריכים של ועידת WFH

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

ג'ון פאסי, מ.ב.ש., PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

סיכומי ועידת ASGCT

הרוויח CME CREDIT

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי

שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B

פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV

ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

כיסוי ועידה מאורלנדו

כיסוי ועידה מאורלנדו, המציג ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.

הרוויח CME CREDIT

כיסוי כנסים - בשידור חי מאורלנדו 2019

עדכונים אחרונים על ניסויים קליניים לגנטיות בהמופיליה B

נתוני בטיחות ויעילות לטווח הארוך מניסויים לטיפול גנטי בהמופיליה מספקים אופטימיות

ביטוי ארוך טווח של אירועי העברת גנים FVIII עם שילוב AAV ואירועי שילוב וקטורי בהמופיליה

גישות חדישות לטיפול במנופיליה בגנים בהתפתחות פרה-קלינית

נוגדנים קיימים נגד AAV והשלכות לטיפול בגמופיליה

עתיד הטיפול במנופיליה בגנים

מתכוננים לאישור טיפולי גנים להמופיליה

הבהרה מהסדנה ה -15 של NHF בנושא טכנולוגיות חדישות והעברת גנים להמופיליה

שהוצג על ידי: דייוויד ליליקראפ, ד"ר וגלן פ. פירס, ד"ר
13-14 בספטמבר 2019 • וושינגטון הבירה

תמונה

כיסוי הכנסים מ- ISTH 2019 במלבורן

כיסוי הכנסים מ- ISTH 2019 במלבורן, בו מופיעים ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.

הרוויח CME CREDIT

כיסוי כנסים - ISTH 2019 במלבורן

מחקר ALTA: טיפול בגני SB-525 במבוגרים עם המופיליה A

שכיחות של נוגדני AAV מבעיות קיימות והשלכות לטיפול בגנים בהמופיליה.

תוצאות הניסויים AMT-060 ו- AMT-061 טיפול גנטי בחולים עם המופיליה B

תוצאות ראשוניות של שלב 1/2 מחקר אלטה: טיפול גנטי SB-525 במבוגרים עם המופיליה A

מעקב לשנה אחת אחר חולים עם המופיליה B לאחר העברת ג'ין SPK-9001

העברת גנים AMT-061 במבוגרים עם המופיליה B: תוצאות מוקדמות של ניסוי שלב 2 ב

המצב הנוכחי של טיפולי גנים להמופיליה

FLT180a: וקטור AAV מהדור הבא להמופיליה B

ביטוי יציב של FIX: תוצאות עדכניות של ניסוי AMT-060 טיפול גנטי בחולים עם המופיליה B.

פקטור VIII מבוסס וקטור מבוסס Lentiviral ו- Factor IX טיפול בגנים בפרימטים שאינם אנושיים

Valoctocogene Roxaparvovec טיפול גנטי AAV לחולים עם המופיליה A: תוצאות חדשות

מתבונן קדימה בטיפול גנטי להמופיליה

אדם ברחוב - ISTH 2019 במלבורן

צפו כמשתתפים בקונגרס ISTH 2019 במלבורן, אוסטרליה, דנו בתגובותיהם למושב בנושא טיפול גנטי בהמופיליה.

תיאטרון מוצרים- ISTH 2019 מלבורן

צפו בעוד פלורה פייוונדי, MD, PhD ו- K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH מכריזו על השקת הטיפול בגנט במופיליה: יוזמה לחינוך ISTH

פוסטר סקר בסיסי

פוסטר

כרזה הוצגה בקונגרס ISTH 2019
ראשון, 7 ביולי • 18:30 - 19:30
תקציר / פוסטר #: PB1724
מלבורן, אוסטרליה

בתחילת 2019 ארגון ISTH קבוצה של מומחים בעלי שם עולמי מקהילת המופיליה העולמית, במטרה לפתח סקר לזיהוי צרכים חינוכיים שלא הושגו ספציפיים לטיפול גנטי בהמופיליה. הסקר הופץ באופן מקוון לקהל בינלאומי. התוצאות הראו שרבים זקוקים לחינוך רב יותר על יסודות הטיפול בגנים והבנה טובה יותר של טיפול בגנים כגישת טיפול בהמופיליה A ו- B.

צפה בכרזה

מפת דרכים חינוכית

מפת הדרכים החינוכיות של ISTH - הנחיית חינוך לעתיד
מכין אותך לענות על שאלות קריטיות אלה

תמונה

חזרה למעלה

אני מסכים עם תנאים ו מדיניות הפרטיות

אודות

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני