נקודות עיקריות מהאסיפה השנתית ה- ASGCT
תיקון המוסטטי יציב ואיכות חיים משופרת הקשורה להמופיליה: ניתוח סופי מהניסוי המרכזי של שלב 3 HOPE-B של Etranacogene Dezaparvovec
וריאנט של פקטור VIII עם חיסול אתר ה-N-glycosylation ב-2118 תגובות חיסון מופחתות נגד FVIII בעכברים מטופלים בהמופיליה A בטיפול גנטי
מקדם Stabilin-2 מווסת את התגובה החיסונית ל-FVIII לאחר מתן וקטור Lentiviral בעכברים המופילים
דגשים מהקונגרס העולמי של WFH 2022
שימוש ברישום הפדרציה העולמית לתרפיה גנטית בהמופיליה למעקב ארוך טווח אחר חולי המופיליה שטופלו בתרפיה גנטית
זמין עבור אשראי CME!
נושא: טיפול בגנים בהמופיליה
סוג ההסמכה: אשראי AMA PRA קטגוריה 1™
תאריך יציאה: יוני 6, 2022
תאריך תפוגה: יוני 5, 2023
זמן משוער לפעילות מלאה: דקות 15
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -15 של EAHAD
בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B
יעילות ובטיחות של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: תוצאות מניתוח GENEr8-1 שנתיים
סטיבן וו. צינור, ד"ר
ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות
ג'וני מהלנגו, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש
קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3
דימום נתונים על פני רמות ביטוי FIX בסיסיות אצל אנשים עם המופיליה B: ניתוח באמצעות 'מחקר ביטוי פקטור'
מעקב של יותר מ-5 שנים בקוהורט של חולים עם המופיליה B שטופלו ב-Fidanacogene Elaparvovec טיפול גנטי בווירוסים הקשורים לאדנו
בן ג'יי סמלסון-ג'ונס, MD, PhD
ביטוי פקטור IX בטווח הנורמלי מונע דימומים ספונטניים הדורשים טיפול בעקבות טיפול גנטי FLT180a בחולים עם המופיליה B חמורה: מחקר מעקב ארוך טווח של תוכנית B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי
וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט
האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?
סטיבן וו. צינור, ד"ר
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b
אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.
פרנק WG ליבק, דוקטורט
מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.
וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט
נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.
סטיבן וו. צינור, ד"ר
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b
סטיבן וו. צינור, ד"ר
מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה
ברברה א. קונקל, ד"ר
תקצירי ועידת ISTH
ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A
לינדסי א. ג'ורג ', ד"ר
תוצאות גנום וקטורי לטווח הארוך ותוצאות אימונוגניות של העברת גנים AAV FVIII בהמופיליה דגם כלב
פול באטי, MBBS, PhD
טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)
פרטימה צ'ודרי, MRCP, FRC Path
תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב
פול באטי, MBBS, PhD
תדריכים של ועידת WFH
התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B
סטיבן וו. צינור, ד"ר
מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A
ג'ון פאסי, מ.ב.ש., PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
סיכומי ועידת ASGCT
מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII
סטיבן וו. צינור, ד"ר
שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי
גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט
ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV
גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט
כיסוי ועידה מאורלנדו
כיסוי ועידה מאורלנדו, המציג ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.
כיסוי כנסים - בשידור חי מאורלנדו 2019






