נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

שעון
דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

יעילות ובטיחות של שבוע שבועות של Etranacogen Dezaparvovec במבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-חמורה: נתונים מתוך ניסוי Gene שלב 52 של HOPE-B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

חקירת תוצאות מוקדמות בעקבות טיפול גני ויראלי הקשור ל- Adeno במודל של המופיליה כלבית

דייוויד ליליקראפ, MD, FRCPC

שעון
תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

תוצאות קליניות במבוגרים עם המופיליה B עם וללא נוגדנים נטרוליים קיימים ל- AAV5: נתוני 6 חודשים משלב 3 Etranacogen Dezaparvovec ניסוי טיפול גנטי גנטי

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

שעון
האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון

נקודות עיקריות מהקונגרס הווירטואלי של EAHAD 2021

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

היעילות והבטיחות של אטרנקוגן דזפרווובץ אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה: נתונים ראשונים מהניסוי שלב 3 בטיפול ב- Hope-B.

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
אפיון התמדה וקטורית הקשורה לנגיף אדנו לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה דוגמן כלב

אפיון התמדה וקטורית הקשורה לנגיף אדנו לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה דוגמן כלב

פול באטי, MBBS, PhD

שעון
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

אנט פון דרייגלסקי, MD, PharmD

שעון
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

פרנק WG ליבק, דוקטורט

שעון
מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)

מעקב אחר וירוס חדשני של Adeno Associated (AAV), טיפול גנטי (FLT180a) השגת רמות פעילות תקניות של FIX בחולי המופיליה B (HB) חמורים (מחקר B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

שעון

תדרוך ועידת אש

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

מחקר גנטי ראשון באדם של טכנולוגיית הווקטור הקפסידית AAVhu37 בהמופיליה חמורה A - BAY 2599023 בעל זכאות רחבה של המטופל וביטוי יציב ומתמשך לטווח ארוך של FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

הפדרציה העולמית של הרישום לריפוי גנים במופיליה

ברברה א. קונקל, ד"ר

שעון
טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

טיפול גנטי ב- AMT-060 אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B מאשרים ביטוי יציב של FIX והפחתות עמידות בצריכת דימום ובגורם IX עד 5 שנים.

וולפגנג א.מיסבאך, דוקטורט

שעון
נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.

נתונים ראשונים מניסוי שלב ג 'HOPE-B: יעילות ובטיחות אטרנקוגן דזפרווובק (גרסת AAV3-Padua hFIX; AMT-5) אצל מבוגרים עם המופיליה B חמורה או בינונית-קשה מטופלים ללא קשר לנטרול אנטי-קפסיד.

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX variant), וקטור משופר להעברת גנים אצל מבוגרים עם המופיליה חמורה או בינונית-קשה B: נתונים שנתיים ממשפט שלב 2b

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

מעקב מעודכן אחר מחקר אלטה, שלב שלב 1/2 במחקר Giroctocogene Fitelparvovec (SB-525) טיפול גנטי במבוגרים עם המופיליה קשה

ברברה א. קונקל, ד"ר

שעון

תקצירי ועידת ISTH

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

ניסוי שלב I / II של SPK-8011: ביטוי FVIII יציב ועמיד במשך> שנתיים עם שיפורים משמעותיים ב- ABR בקבוצות המינון הראשוני בעקבות העברת AV-Mediated FVIII Gene בהמופיליה A

לינדסי א. ג'ורג ', ד"ר

שעון
מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

תוצאות גנום וקטורי לטווח הארוך ותוצאות אימונוגניות של העברת גנים AAV FVIII בהמופיליה דגם כלב

פול באטי, MBBS, PhD

שעון
טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

טיפול גנטי חדשני בנגיף של אדנו (AAV) (FLT180a) משיג רמות פעילות רגילות של FIX בחולי המופיליה חמורים (HB) (מחקר B-AMAZE)

פרטימה צ'ודרי, MRCP, FRC Path

שעון
תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

תדירות, מיקום ואופי הוספות וקטוריות של AAV לאחר מעקב ארוך טווח אחר משלוח טרנסגן FVIII בהמופיליה דוגמנית כלב

פול באטי, MBBS, PhD

שעון

תדריכים של ועידת WFH

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

התקדמות אחרונה בפיתוח AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) לאנשים עם המופיליה חמורה או בינונית B

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

מחקר מעקב בן אדם בן ארבע שנים ראשון ליעילות בטיחות טיפולית ועמידה: טיפול בגנים AAV עם Valoctocogene Roxaparvovec להמופיליה קשה A

ג'ון פאסי, מ.ב.ש., PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

שעון

סיכומי ועידת ASGCT

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

מחקר גנטי ראשון באדם של מחקר בטכנולוגיה וקטורית של AAVhu37 קפסיד בהמופיליה קשה A: תוצאות בטיחות ו FVIII

סטיבן וו. צינור, ד"ר

שעון
שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי

שימוש באפרזיס להסרת נוגדני AAV נטרול בחולים שקודם לא הוחלט מטיפול גנטי
 

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

שעון
פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B

פיתוח וקטור AAV3 מועמד קליני לטיפול גנטי בהמופיליה B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

שעון
ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV

ניתוח שילוב AAV לאחר מעקב ארוך טווח בהמופיליה כלבים חושפים את ההשלכות הגנטיות של תיקון גנים מתווך AAV

גלן פ. פירס, ד"ר, דוקטורט

שעון

כיסוי ועידה מאורלנדו

כיסוי ועידה מאורלנדו, המציג ראיונות מומחים על ההתקדמות האחרונה בטיפול בגני.

הרוויח CME CREDIT

כיסוי כנסים - בשידור חי מאורלנדו 2019

עדכונים אחרונים על ניסויים קליניים לגנטיות בהמופיליה B
נתוני בטיחות ויעילות לטווח הארוך מניסויים לטיפול גנטי בהמופיליה מספקים אופטימיות
ביטוי ארוך טווח של אירועי העברת גנים FVIII עם שילוב AAV ואירועי שילוב וקטורי בהמופיליה
גישות חדישות לטיפול במנופיליה בגנים בהתפתחות פרה-קלינית
נוגדנים קיימים נגד AAV והשלכות לטיפול בגמופיליה
עתיד הטיפול במנופיליה בגנים
מתכוננים לאישור טיפולי גנים להמופיליה