קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3
דגשים מהאסיפה השנתית ה-63 של א.ש

קשר בין ביטוי אנדוגני, טרנסגן FVIII ואירועי דימום בעקבות העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A: ניתוח פוסט-הוק של ניסוי GENEr8-1 שלב 3

סטיבן וו. צינור, ד"ר1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, גילי קנט, MD3, מארק טי רדינג, MD4, ג'יין מייסון, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, אנדרו ד לאוויט, MD7, בלה מאדן, MD8*, מייקל לאפן, DM, PhD9, Doris V. Quon10, אנט פון דרייגלסקי, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, סוזן שפירו, MD, PhD13,14,15 *, איימי ל. דאן, MD16 *, מייקל וואנג, MD17, נייג'ל ס קי18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, אמילי סימינגטון, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, רינה מהאג'ן, MD22 *, קונסטנטיה-מריה צ'אבל, דוקטורט22 *, Divya B Reddy, MD22 *, הואה יו, דוקטורט22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, טארה מ רובינסון, MD, PhD22 *, ובנג'מין קים, MD, MPhil22

1המחלקה לרפואת ילדים ופתולוגיה, אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, MI
2Hemocentro UNICAMP, המחלקה לרפואה פנימית, בית הספר למדעי הרפואה, אוניברסיטת קמפינס, קמפינס, ברזיל
3המרכז הלאומי להמופיליה, ומכון המחקר לפקקת ודמם עמליה בירון, המרכז הרפואי שיבא, תל השומר, אוניברסיטת תל אביב, תל אביב, ישראל
4המרכז להפרעות דימום והפרעות קרישה, המרכז הרפואי של אוניברסיטת מינסוטה, מיניאפוליס, MN
5אוניברסיטת קווינסלנד, בריסביין, QLD, אוסטרליה
6Queensland Heemophilia Centre, שירותי טיפול בסרטן, Royal Brisbane and Women's Hospital, בריסביין, QLD, אוסטרליה
7אוניברסיטת קליפורניה סן פרנסיקו, סן פרנסיסקו, קליפורניה
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, לונדון, בריטניה
9המרכז להמטולוגיה, המחלקה לרפואה, אימפריאל קולג' לונדון, לונדון, בריטניה
10המרכז לטיפול בהמופיליה אורטופדי, לוס אנג'לס, קליפורניה
11המחלקה לרפואה מולקולרית, מכון המחקר סקריפס, לה ג'ולה, קליפורניה
12המחלקה להמטולוגיה, המחלקה לרפואה פנימית, בית החולים הלאומי של אוניברסיטת טייוואן, טייפה, טייוואן
13המחלקה לרפואה של רדקליף, אוניברסיטת אוקספורד, אוקספורד, בריטניה
14Hospitals University Hospitals National Health Service Foundation Trust, אוקספורד, בריטניה
15המכון הלאומי לחקר בריאות, מרכז המחקר הביו-רפואי של אוקספורד, אוקספורד, בריטניה
16המרכז לטיפול בהמופיליה, בית חולים ארצי לילדים והמכללה לרפואה של אוניברסיטת אוהיו סטייט, קולומבוס, אוהיו
17מרכז להמופיליה ופקקת, הקמפוס הרפואי של אוניברסיטת קולורדו אנשוץ, אורורה, CO
18UNC Blood Research Center, אוניברסיטת צפון קרוליינה בצ'פל היל, Chapel Hill, NC
19המחלקה לרפואת ילדים, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת אינדיאנה, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20המעבדה לגליקוביולוגיה, מכון הירשפלד לאימונולוגיה וטיפול ניסיוני, ורוצלב, פולין
21בתי החולים של אוניברסיטת קיימברידג 'NHS Foundation Trust, קיימברידג', בריטניה
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

נקודות נתונים מרכזיות

עיצוב מחקר שלב 3 GENER8-1

תוצאות ממחקר שלב 3 GENEr8-1 נותחו עבור הקשר בין פעילות FVIII שמקורה בטרנסגן ודימומים. מתוך המספר הכולל של המשתתפים במחקר (N = 134), ניתוח זה כלל תת-קבוצה של חולים שחוו ≥ 1 דימום שטופל בתקופה שלאחר המעבר, שהחלה חודש לאחר תום התקופה שלאחר הטיפול המונע. עירוי של טרנסגן.

ABR במשתתפים עם דימומים שטופלו לאחר המעבר (n = 22)

מתוך 134 משתתפים בסך הכל במחקר GENEr8-1, 22 (16%) חוו לפחות דימום אחד שטופל בתקופה שלאחר המעבר. ABR מוצג עבור משתתפים אלה עבור קו הבסיס שלפני העירוי ותקופת המחקר שלאחר העירוי, לאחר טיפול מונע. יחסית לקו הבסיס, ל-1 משתתפים הייתה ירידה ב-ABR, ל-15 הייתה עלייה ב-ABR < 2 (חצים שחורים) ול-1 הייתה עלייה ב-ABR > 5 (חצים כתומים).

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני