סטיבן וו. צינור, ד"ר
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

האבולוציה של טיפול גנטי AAV וקטורי נמשכת בהמופיליה. האם התכונות הייחודיות של BAY 2599023 יענו על הצרכים המצטיינים?

צינור SW1, סי היי2, ג'יי שיהאן3, טי ליסיצ'קוב4, מ 'קופנס5, ה. אייכלר6, ס. וייגמן7, פ 'פראנטה8

1אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית

2המחלקה להמטולוגיה של אוניברסיטת מנצ'סטר, מנצ'סטר, בריטניה

3אוניברסיטת וויסקונסין – מדיסון, מדיסון, ארצות הברית

4בית החולים הלאומי המתמחה לטיפול פעיל במחלות המטולוגיות, סופיה, בולגריה

5מרכזים רפואיים באוניברסיטת אמסטרדם, אוניברסיטת אמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

6המכון לרפואת ההמוסטאזולוגיה הקלינית ורפואת עירוי, אוניברסיטת סערלנד, הומבורג, גרמניה

7באייר, וופרטל, גרמניה

8באייר, באזל, שוויץ

נקודות נתונים מרכזיות

שלב 1/2 עיצוב עיצוב

קריטריוני הכללה, מינון קבוצות ונקודות סיום של המחקר לשלב המתמשך 1/2 BAY2599023 של מציאת מינון. גברים עם המופיליה חמורה A, ללא היסטוריה של מעכב FVIII ידוע, כותרת נוגדנים מנטרלת AAVhu37 ≤ 5 ו-> 150 ימי חשיפה למוצרי FVIII נרשמו ברצף לשלוש קבוצות מינון לקבלת עירוי תוך ורידי של BAY2599023, עם לפחות שני חולים לכל רמת המינון (מטופלים שיירשמו לקוהורט 4 יקבלו 4 × 1013 העתקות גנים/ק"ג).

ביטוי גורם FVIII לאחר עירוי BAY2599023

רמות ביטוי FVIII בעקבות עירוי טרנסגני עם 3 המנות הראשונות בסך הכל 8 חולים. עם ניתוק הנתונים, 21 במאי 2021, רמות FVIII שנמחקו מתחום B היו זמינות לתקופה שנעו בין 12 שבועות לחולה 8 עד 100 שבועות לחולה 2. נצפתה תגובה מינון מקבוצת 1 לקבוצה 3, עם רמות FVIII מתמשכות שהושגו לאורך זמן של עד> 23 חודשים. אף אחד מהחולים לא דיווח על דימום ספונטני או על דימומים אחרים הדורשים טיפול, לאחר שהושגו רמות FVIII מגינות של> 11 IU/dL.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני