ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -15 של EAHAD

ההשפעה של העברת גנים של Valoctocogene Roxaparvovec עבור המופיליה חמורה A על איכות החיים הקשורה לבריאות

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; ק.פירלינק4; JDWang5; G.Loe6; CWTan7; א.גיירמאש8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; ד.פפרל12; H.Chambost13; MFLFernández14; ר.קזמי15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; ר.קלמרוט19; ג'יי קווין20; H.Yu20; WYWong20; א.לוואל20; TMRobinson20; ב.קים20

1האגודה האירית להמופיליה;2טריניטי קולג', דבלין, אירלנד;3 מרכז טיפול מקיף להמופיליה, בית החולים האקדמי שרלוט מקסקה ביוהנסבורג, אוניברסיטת וויטווטרסרנד ו-NHLS, יוהנסבורג, דרום אפריקה;4 המחלקה לרפואת כלי דם ומרכז לדימום והמופיליה, בתי חולים אוניברסיטאיים לובן, לובן, בלגיה;5 המרכז למחלות נדירות והמופיליה, בית החולים הכללי ותיקים בטאיצ'ונג, טאיצ'ונג, טייוואן, מחוז סין;6 West Midlands Comprehensive Care Demophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, בריטניה;7 המחלקה להמטולוגיה, בית החולים המלכותי אדלייד, אדלייד, אוסטרליה;8 המרכז לטיפול בהמופיליה, אוניברסיטת קליפורניה דייוויס, סקרמנטו, ארצות הברית;9 היחידה להמוסטזיס ופקקת, המרכז לטיפול בהמופיליה, בית החולים אלפרד, מלבורן;10 המכון להמטולוגיה, בית החולים המלכותי פרינס אלפרד, Camperdown, אוסטרליה;11 ילדים המטולוגיים אונקולוגיים, בית החולים לילדים סנט ג'וזף, טמפה, ארצות הברית;12 המחלקה להמטולוגיה, בית החולים פיונה סטנלי, מרדוק, אוסטרליה;13 AP-HM, המחלקה להמטולוגיה אונקולוגית ילדים, בית החולים לילדים La Timone, אוניברסיטת אקס מרסיי, INSERM, INRA, C2VN, מרסיי, צרפת;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, ספרד;15 המחלקה להמטולוגיה, בית החולים האוניברסיטאי סאות'המפטון, סאות'המפטון, בריטניה;16 המחלקה לרפואה, אוניברסיטת וושינגטון בסנט לואיס, סנט לואיס;17 המכון לקידום מדיניות בע"מ, וושינגטון, ארצות הברית;18 אוניברסיטת מקמאסטר, המילטון, קנדה;19 מרכז לטיפול בהמופיליה מקיף, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, ברלין, גרמניה;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., נובאטו, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

ציוני Haemo-QOL-A סה"כ ותחום

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, ו- dP < 0.001. מודגש מצביע על כך של-CFB היה מחקר P-ערך < 0.05. Haemo-QOL-A, שאלון איכות חיים ספציפי להמופיליה למבוגרים.

תוצאות ניתוח Haemo-QOL-A עבור ניסוי שלב 3 GENEr8-1 של טיפול גנטי valoctocogene roxaparvovec עבור המופיליה A. ציוני דומיין וסך הכל מוצגים עבור קו הבסיס, שבוע 26 ושבוע 52. הצללה ורודה מציינת שינוי ממוצע מהבסיס (CFB) כלומר ≥ ההבדל החשוב מבחינה קלינית (CID) עבור ציוני תחום (6.0) וציון כולל (5.5).

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך על ידי מענקים חינוכיים מ-Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics ו-uniQure, Inc.

SSL חיוני