סטיבן וו. צינור, ד"ר
נקודות עיקריות מהקונגרס של ISTH 2021

דיווח על מקרה בטיחות כבד מהניסוי שלב ג 'HOPE-B שלב 3 במבוגרים עם המופיליה B

מ 'שמידט1, GR פוסטר2, מ 'קופנס3, ה. תומסן1, ד 'קופר4, ר דולמץ4, EK סוייר4, ל. הייג'ינק5, צינור SW6

1GeneWerk GmbH, היידלברג, גרמניה

2מרכז הכבד בארטס, אוניברסיטת קווין מרי בלונדון, לונדון, בריטניה

3המרכז הרפואי האוניברסיטאי באמסטרדם, אמסטרדם, הולנד

4uniQure Inc, לקסינגטון, ארצות הברית

5uniQure BV, אמסטרדם, הולנד

6אוניברסיטת מישיגן, אן ארבור, ארצות הברית

נקודות נתונים מרכזיות

  • גבר לבן, בן 69, לא היספני, עם המופיליה B חמורה בינונית
  • מאובחן ב -1980 עם HBV (+ve עבור נוגדי HB, ונוגדנים נגד HBc ואנטי HBe)
  • 1983-אובחן עם הפטיטיס שאינו A/non-N
  • 2003-אישר חיובי ל- HCV כאשר הבדיקות זמינות
  • 2015-הוערך לטיפול בהדברת HCV, גנוטיפ 1a, ללא פיברוזיס משמעותי (פיברוסקאן 5.7 קפ"א)
  • 2015- טופל בפריטאפירוויר/אומביטאסוויר/ריטונוויר, דסאבוויר וריבבירין; השגת תגובה וירולוגית מתמשכת
  • ההיסטוריה החברתית בולטת בעישון קודם, צריכת אלכוהול של 0-2 יחידות בשבוע
  • היסטוריה משפחתית בולטת בסרטן

היסטוריה רפואית הקשורה לכבד של חולה עם המופיליה B בניסוי HOPE-B שחווה קרצינומה של הפטוצלולרית בעת השתתפות במחקר. ההיסטוריה הרפואית שלו מכילה מספר גורמי סיכון להתפתחות HCC, כולל הפטיטיס B ו- C, גיל מתקדם וצריכת אלכוהול.

סיכום ניתוחי מולקולרית של HCC
לאחר שנה לאחר עירוי, בדיקת אולטרסאונד לכל פרוטוקול גילתה נגע בכבד תת-תאי. טבלה זו מסכמת את ניתוח אתר האינטגרציה המולקולרית שלאחר מכן ואת רצף הגנום כולו שנעשה על רקמת גידול שנלקחה, כולל ממצאים צפויים אם ה- HCC היה תלוי (עמודה 1) או בלתי תלוי באינטגרציה (עמודה 1) של AAV. הממצאים בפועל של הניתוחים מוצגים בעמודה 2.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני