בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B
נקודות עיקריות מהקונגרס השנתי ה -15 של EAHAD

בחירת מינון ועיצוב מחקר עבור B-LIEVE, ניסוי קליני שלב 1/2 לאישור מינון של טיפול גנטי FLT180A לחולים עם המופיליה B

ג'יונג1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, א.לונג4

1בית החולים לילדים בלוס אנג'לס, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת דרום קליפורניה, לוס אנג'לס, קליפורניה, ארצות הברית;2 מרכז להמופיליה ופקקת קתרין דורמנדי, בית החולים המלכותי החופשי;3 מכללת אוניברסיטת לונדון, בריטניה;4 Freeline, Stevenage, בריטניה

נקודות נתונים מרכזיות

B-AMAZE תגובה למינון

מחקר B-LIEVE הוא מחקר שלב 1/2 של FLT180a המיוצר באופן מסחרי שנועד לאשר מינון יעד למחקר שלב 3. המינון ההתחלתי של B-LIEVE התבסס על תוצאות מניסוי B-AMAZE, אשר הוכיחו כי רמות FIX ביום 21 לאחר עירוי היו מנבאות מאוד של רמות FIX ביום 182 (שבוע 26). אמקסימום מודל מינון-תגובה הצביע על מינון של 7.7 על 1011 vg/kg אמור לייצר רמת FIX ממוצעת של 67% מהנורמה ביום 21 המקבילה לרמת FIX ממוצעת של 115% מהנורמה ביום 182.

תוכנית מינון לעיצוב מחקר B-LIEVE

עיצוב המחקר האדפטיבי עבור B-LIEVE כולל מינון התחלתי של FLT180a של 7.7 x 1011 vg/kg ב-3 משתתפים. המינון ההתחלתי יותאם בקבוצות עוקבות של 3 משתתפים, כל אחת על סמך רמות ה- FIX של יום 21 בקבוצה הקודמת. עד 9 משתתפים (3 קבוצות) יירשמו לתקופת מעקב של 52 שבועות על מנת לאשר מינון למחקר שלב 3.

תוכן קשור

סמינרים מקוונים אינטראקטיביים
תמונה

Please enable the javascript to submit this form

נתמך במענקים חינוכיים של Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics ו- uniQure, Inc.

SSL חיוני