Progressi nella terapia genica per l'emofilia

Considerazioni chiave:
Progressi nella terapia genica per l'emofilia

Registrato dal vivo come un simposio satellite del venerdì che precede la 62a riunione ed esposizione annuale di ASH

Al termine di ogni video, scorri verso il basso nella pagina per aprire quello successivo

Introduzioni

Presentato da: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Terapia genetica è molto promettente per le persone con un'ampia varietà di condizioni, inclusi tipi di cancro, AIDS, diabete, malattie cardiache ed emofilia. Questo approccio innovativo al trattamento altera i geni all'interno delle cellule del corpo per fermare la malattia. 

La terapia genica tenta di sostituire o riparare i geni mutati e rendere le cellule malate più evidenti per il sistema immunitario. L'emofilia A e B vengono ereditate come parte di un pattern recessivo legato all'X. La genetica dell'emofilia coinvolge i geni trovati nel cromosoma X e basta un solo gene difettoso per portare a questo disturbo emorragico.

Le terapie cellulari e geniche sono ancora in fase di studio, ma i risultati sono promettenti. Gli studi clinici hanno dimostrato il successo e la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato un tipo di terapia cellulare. Nel nostro Considerazioni chiave: progressi nella terapia genica per l'emofilia guidati da Glenn F. Pierce, discutiamo una panoramica della malattia, lo stato attuale della terapia genica e altro ancora.