Utilizzo del registro delle terapie geniche della Federazione mondiale dell'emofilia per il follow-up a lungo termine dei pazienti affetti da emofilia trattati con terapia genica
Punti salienti del Congresso mondiale WFH 2022

Utilizzo del registro delle terapie geniche della Federazione mondiale dell'emofilia per il follow-up a lungo termine dei pazienti affetti da emofilia trattati con terapia genica

Presentato da: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle1, Donna Bara2, Mayss Naccache2, Cary Clark3, Lindsey A.George4, Alfonso Iorio5, Wolfgang Miesbach6, Declan Nessuno7, Flora Peyvandi8, Steven Pipe9, Michael Recht10, Mark Skinner11, Leonardo Valentino12, Johnny N. Mahlangu13, Glenn F.Pierce2

1Università di Washington, Seattle, Stati Uniti
2Federazione mondiale di emofilia, Montreal, Canada
3Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi, Carrboro, Stati Uniti
4L'ospedale pediatrico di Filadelfia, Filadelfia, Stati Uniti
5Dipartimento di metodi di ricerca sanitaria, prove e impatto, McMaster University, Hamilton, Canada
6Clinica medica 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital di Francoforte, Germania
7Consorzio europeo dell'emofilia, Belgio
8Università degli Studi di Milano, Italia
9Dipartimenti di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti
10Rete americana di trombosi ed emostasi, Rochester, Stati Uniti
11Institutefor Policy Advancement Ltd. e Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, Distretto di Columbia
12National Hemophilia Foundation, New York, Stati Uniti
13Università di Witwatersrand, Sudafrica

Punti chiave

Implementazione WFH GTR

Il registro della terapia genica (GTR) WFH è un registro prospettico, osservazionale e longitudinale con l'obiettivo generale di raccogliere dati per tutti i pazienti che ricevono la terapia genica per l'emofilia, sia negli studi clinici che in una fase post-marketing se e quando approvato. Questi sono gli obiettivi primari e secondari del registro.

Obiettivi WFH GTR

Per implementare il GTR, WFH sta contattando i singoli centri di trattamento dell'emofilia (HTC), a cominciare da quelli coinvolti negli studi clinici sulla terapia genica dell'emofilia. Anche i registri nazionali dell'emofilia saranno chiamati a contribuire. WFH sta inoltre collaborando con l'industria per sviluppare un processo per ottenere dati da studi clinici completati.

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