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Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica
Punti salienti della 23a riunione annuale dell'ASGCT

Utilizzando l'aferesi per rimuovere gli anticorpi AAV neutralizzanti nei pazienti precedentemente esclusi dalla terapia genica

Jonathan H. Foley1, Erald Shehu1, Allison Dane1, Rose Sheridan1, Rebecca Alade1, Thorold Guy1, Jenny McIntosh2, Hattie Ollerton1, Sophie Williams1, Romualdo Corbau1, Helen Jones2, Nathan Davis2, Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Regno Unito

2University College London, Londra, Regno Unito

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Regno Unito

Punti chiave

Fino al 70% dei pazienti con emofilia può esprimere anticorpi che impediscono il trattamento con vettori AAV per la terapia genica. Questo studio mostra che la plasmaferesi a doppia filtrazione (DFPP) può essere utilizzata per ridurre i titoli di anticorpi neutralizzanti AAVS3 (NAb) per allinearli ai criteri di ammissibilità della sperimentazione.

Risultati di pazienti con o senza cicli consecutivi di DFPP mediante saggio di inibizione della trasduzione della luciferasi luminosa (BL-TIA). I cicli consecutivi sono stati più efficaci dei cicli non consecutivi nel ridurre i titoli Nab. L'analisi di regressione prevedeva che 5 cicli avrebbero ridotto il titolo iniziale di AAVS3 NAb del 94%, il che avrebbe consentito il trattamento del 60% dei pazienti.

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