Utilizzo del registro delle terapie geniche della Federazione mondiale dell'emofilia per il follow-up a lungo termine dei pazienti affetti da emofilia trattati con terapia genica

Punti salienti del Congresso mondiale WFH 2022

Utilizzo del registro delle terapie geniche della Federazione mondiale dell'emofilia per il follow-up a lungo termine dei pazienti affetti da emofilia trattati con terapia genica

Presentato da: Barbara A. Konkle, MD, University of Washington, Seattle, Washington, USA

Barbara A. Konkle¹, Donna Bara², Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A.George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶, Declan Nessuno⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pipe⁹, Michael Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹, Leonardo Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F.Pierce²

¹Università di Washington, Seattle, Stati Uniti
²Federazione mondiale di emofilia, Montreal, Canada
³Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi, Carrboro, Stati Uniti
⁴L'ospedale pediatrico di Filadelfia, Filadelfia, Stati Uniti
⁵Dipartimento di metodi di ricerca sanitaria, prove e impatto, McMaster University, Hamilton, Canada
⁶Clinica medica 2/Institute of Transfusione Medicine University Hospital di Francoforte, Germania
⁷Consorzio europeo dell'emofilia, Belgio
⁸Università degli Studi di Milano, Italia
⁹Dipartimenti di Pediatria e Patologia, Università del Michigan, Ann Arbor, Stati Uniti
¹⁰Rete americana di trombosi ed emostasi, Rochester, Stati Uniti
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd. e Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, Distretto di Columbia
¹²National Hemophilia Foundation, New York, Stati Uniti
¹³Università di Witwatersrand, Sudafrica

Il registro della terapia genica (GTR) WFH è un registro prospettico, osservazionale e longitudinale con l'obiettivo generale di raccogliere dati per tutti i pazienti che ricevono la terapia genica per l'emofilia, sia negli studi clinici che in una fase post-marketing se e quando approvato. Questi sono gli obiettivi primari e secondari del registro.

Per implementare il GTR, WFH sta contattando i singoli centri di trattamento dell'emofilia (HTC), a cominciare da quelli coinvolti negli studi clinici sulla terapia genica dell'emofilia. Anche i registri nazionali dell'emofilia saranno chiamati a contribuire. WFH sta inoltre collaborando con l'industria per sviluppare un processo per ottenere dati da studi clinici completati.