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Aspetti salienti del 16° seminario di NHF sulle nuove tecnologie e il trasferimento genico per l'emofilia
Mirare all'endotelio sinusale
Antonia Follenzi, MD, PhD
Università del Piemonte Orientale
Novara, Italia
Punti chiave
- Il promotore pF8 guida l'espressione GFP negli LSEC
- LV-pF8-FVIII Il livello di FVIII corretto nei topi B6/129-HA dipende da Treg
Il promotore naturale di FVIII, pF8, guida l'espressione di GFP nelle cellule endoteliali sinusoidali del fegato (LSEC). Analisi di immunofluorescenza del fegato di topi emofilia A (HA) C57BL/6, 1 e 6 mesi dopo l'iniezione del vettore lentivirale LV.pF8.GFP. (DAPI, 4',6-diamidino-2-fenilindolo; GFP, proteina fluorescente verde; Lyve-1, recettore endoteliale dei vasi linfatici 1, un marker per LSEC)
Per riassumere questa serie di studi, l'immunosoppressione con una riduzione minima delle cellule Treg è ottimale per garantire la tolleranza immunitaria mediata dal fegato all'espressione del transgene FIX. Nelle NHP, il pretrattamento con MMF e rapamicina, seguito da una somministrazione ritardata di rATG è stato in grado di fornire una tolleranza immunitaria sostenuta, mentre rATG o daclizumab somministrati al momento dell'infusione del vettore non lo erano.
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