Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambito clinico
Punti salienti del 28° Congresso annuale dell'ESGCT

Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambienti clinici.

Giuseppe Ronzitti, Ph.D
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

Punti chiave

Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambito clinico

(A) L'efficacia dell'espressione del transgene utilizzando i vettori AAV può essere ridotta a causa dell'immunità innata. (B) In questo studio di prova del concetto che coinvolge primati non umani con anticorpi anti-AAV, l'imlifidasi endopeptidata (IdeS) è stata utilizzata per determinare se la degradazione delle IgG circolanti potrebbe migliorare l'espressione di hFIX mediata da AAV.

Maggiore efficacia della terapia genica nei primati sieropositivi non umani con IdeS

Nei primati non umani trattati con AAV8 contenente FIX, l'espressione di hFIX nel plasma era significativamente più alta in un animale trattato con IdeS rispetto a uno senza trattamento con IdeS. Questi risultati suggeriscono che la degradazione sistemica delle IgG può consentire la terapia genica con vettori AAV in pazienti sieropositivi con emofilia, nonché la risomministrazione in pazienti precedentemente trattati con espressione del fattore decrescente.

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