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Briefing sulla conferenza

Il promotore di Stabilin-2 modula la risposta immunitaria al fattore VIII dopo il rilascio di vettori lentivirali nei topi emofili

Antonia Follenzi, MD, PhD

Selezione della dose e disegno dello studio per B-LIEVE, una sperimentazione clinica di conferma della dose di fase 1/2 della terapia genica FLT180A per pazienti con emofilia B

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Una variante del fattore VIII con eliminazione del sito di N-glicosilazione a 2118 Risposte immunitarie anti-FVIII ridotte nell'emofilia trattata con terapia genica A Topi

Carol H. Miao, MD

Analisi finale dallo studio fondamentale della terapia genica HOPE-B di fase 3: efficacia e sicurezza allo stato stazionario stabile di Etranacogene Dezaparvovec negli adulti con emofilia B grave o moderatamente grave

Wolfgang Miesbach, MD

Utilizzo del registro delle terapie geniche della Federazione mondiale dell'emofilia per il follow-up a lungo termine dei pazienti affetti da emofilia trattati con terapia genica

Barbara A. Konkle, dottore in medicina

Efficacia e sicurezza del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: risultati dell'analisi biennale GENEr8-1

Steven W. Tubo, MD

Impatto del trasferimento genico di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia A grave sulla qualità della vita correlata alla salute

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FC Path

Rompere la tolleranza transgenica attraverso l'immunosoppressione

Valder R. Arruda, MD, PhD

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