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Briefing sulla conferenza

Riepilogo e implicazioni dell'integrazione AAV

Frederic D. Bushman, dottore di ricerca

Follow-up di oltre 5 anni in una coorte di pazienti con emofilia B trattati con Fidanacogene Elaparvovec Terapia genica con virus adeno-associato

Steven W. Tubo, MD

Relazione tra l'espressione del fattore VIII endogeno e transgenico e gli eventi di sanguinamento a seguito del trasferimento del gene di Valoctocogene Roxaparvovec per l'emofilia grave A: un'analisi post-hoc dello studio di fase 8 GENEr1-3

Steven W. Tubo, MD

L'espressione del fattore IX all'interno dell'intervallo normale previene le emorragie spontanee che richiedono un trattamento dopo la terapia genica FLT180a in pazienti con emofilia grave B: studio di follow-up a lungo termine del programma B-Amaze

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Dati sul sanguinamento attraverso i livelli di espressione FIX al basale nelle persone con emofilia B: un'analisi che utilizza lo "Studio sull'espressione del fattore"

Steven W. Tubo, MD

Monitoraggio dei siti di integrazione dei vettori negli approcci di terapia genica in vivo mediante sequenziamento del sito di integrazione-biopsia liquida

Daniela Cesana, dottore di ricerca

Mirare all'endotelio sinusale

Valder R. Arruda, MD, PhD

Superare l'immunità preesistente anti-AAV per ottenere un trasferimento genico sicuro ed efficiente in ambito clinico

Giuseppe Ronzitti, Ph.D

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